사노피 주 1회 혈우병 치료제 FDA ‘신속심사’

A형 혈우병 겨냥 에파네스옥토코그 α..내년 2월 허가전망

사노피社는 자사의 A형 혈우병 치료제 에파네스옥토코그 α(efanesoctocog α: ‘BIVV001’)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 30일 공표했다.

A형 혈우병은 희귀질환이자 생명을 위협할 수 있는 출혈장애의 일종으로 알려져 있다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 에파네스옥토코그 α의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 내년 2월 28일까지 도출될 수 있을 전망이다.

사노피 측은 스웨덴 제약기업 소비社(Bobi: 또는 오르판 비오비트룸 AB社)와 제휴해 에파네스옥토코그 α의 개발‧발매를 공동으로 진행하고 있다.

미시간대학 소아 혈우병‧응고장애 프로그램의 스티브 파이프 교수는 “혈액응고인자 치료제가 변함없이 혈우병 치료의 주축으로 역할을 하고 있지만, 출혈 보호 및 번거로운 치료법과 관련한 도전요인들에 대응할 수 있도록 해 줄 혁신을 필요로 하는 것이 현실”이라면서 “에파네스옥토코그 α가 허가를 취득할 경우 한 주일의 대부분 기간 동안 정상적인 혈액응고인자 활성에 가까운 효과를 나타내면서 새로운 단계의 치료제로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 피력했다.

이 같은 치료 유익성은 A형 혈우병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 중요한 진일보이자 혈우병 예방 치료법의 번환을 가능케 해 줄 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

에파네스옥토코그 α의 허가신청서는 본임상 3상 ‘XTEND-1 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출됐다.

12세 이상의 중증 A형 혈우병 환자 총 159명을 대상으로 에파네스옥토코그 α를 주 1회 투여하면서 효능, 안전성 및 약물체내동태를 평가한 이 개방표지, 비 무작위 분류 중재시험에서 도출된 결과는 지난 7월 9~13일 영국 런던에서 열린 국제 혈전증‧지혈학회(ISTH) 제 30차 학술회의에서 발표됐다.

자료를 보면 임상적으로 유의할 만한 출혈 예방효과 뿐 아니라 환자별 비교를 근거로 할 때 예방요법제로 우위성이 입증됐다.

이와 함께 에파네스옥토코그 α는 양호한 내약성이 관찰됐고, 제 8혈액응고인자를 저해하는 물질의 발생은 발견되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 두통, 관절통, 낙상 및 요통 등이 관찰됐다.

사노피社의 디트마르 베르거 글로벌 개발담당대표 겸 최고 의학책임자는 “본임상 3상 ‘XTEND-1 시험’에서 도출된 결과를 보면 에파네스옥토코그 α의 연간 출혈발생률 감소효과가 입증됐다”면서 “이것은 혈우병 치료제로서 최고의 효과를 나타낼 수 있을 것이라는 잠재성에 힘을 싣게 하는 부분”이라고 말했다.

이에 따라 사노피는 심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이 새로운 치료제가 A형 혈우병 커뮤니티에 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙였다.

한편 에파네스옥토코그 α는 앞서 지난 5월 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’로 지정된 바 있다.

제 8혈액응고인자 치료제가 FDA로부터 ‘혁신 치료제’ 지정을 받은 것은 에파네스옥토코그 α가 최초이다.

또한 FDA는 지난 2017년 8월 에파네스옥토코그 α를 ‘희귀의약품’으로, 지난해 2월에는 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 각각 지정한 바 있다.

EU에서는 현재 진행 중인 ‘XTEND-Kids 소아시험’에서 자료가 확보되는 대로 신청서가 제출될 예정인데, 그 시기는 내년 중이 될 것으로 예상되고 있다.

EU 집행위원회는 지난 2019년 6월 에파네스옥토코그 α를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.