새 작용기전 노바티스 백혈병 치료제 EU서 승인

필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 만성기 치료

노바티스社는 자사의 새로운 만성 골수성 백혈병 치료제 ‘스켐블릭스’(Scemblix: 애시미닙)가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다고 29일 공표했다.

이에 따라 ‘스켐블릭스’는 앞서 2회 이상 티로신 인산화효소 저해제(TIKs)를 사용해 치료를 진행한 전력이 있는 성인 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병의 만성기(Ph+ CML-CP) 환자들을 위한 치료제로 유럽 각국에서 사용될 수 있게 됐다.

‘스켐블릭스’는 유럽에서 ABL 미리스토일 포켓(ABL myristoyl pocket: 또는 STAMP 저해물질)을 표적으로 작용하는 기전으로는 최초로 허가를 취득한 만성 골수성 백혈병 치료제로 자리매김하면서 현재 사용 중인 티로신 인산화효소 저해제들에 불내성 또는 내성을 나타낸 환자들을 위한 약물 재창출 치료대안으로 선을 보일 수 있게 됐다.

독일 예나대학 부속병원의 안드레아스 호흐하우스 혈액학‧의료종양학과장은 “지금까지 유럽 각국의 만성 골수성 백혈병 환자들은 동일한 작용기전의 경구용 티로신 인산화효소 저해제(TKI) 치료제를 사용해 왔지만, 이 같은 치료대안들에 위중한 부작용 또는 내성을 나타낸 환자들의 경우에는 이처럼 매우 유사한 치료제들 사이를 맴돌 수 있는 데다 종양을 조절하는 데 성공하거나 삶의 질을 개선할 가능성이 매우 낮았던 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “이번에 유럽에서 ‘스켐블릭스’가 허가를 취득한 것은 수많은 환자들에게 만성 골수성 백혈병 증상을 관리할 수 있다 희망을 찾는 데 도움을 줄 시의적절한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 강조했다.

EU 집행위가 허가를 결정하기에 앞서 지난 6월 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 ‘스켐블릭스’에 대해 긍정적인 의견을 제시한 바 있다.

또한 EMA는 ‘스켐블릭스’를 ‘희귀의약품’으로 지정하기도 했다.

‘스켐블릭스’의 승인 지위는 유럽연합(EU) 27개 전체 회원국과 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등에서 일제히 적용된다.

EU 집행위는 본임상 3상 ‘ASCEMBL 시험’에서 도출된 결과를 근거로 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘스켐블릭스’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹은 24주차에 평가했을 때 주요 분자학적 반응(MMR)을 나타낸 비율이 25.5%로 집계되어 ‘보술리프’(보수티닙) 대조그룹의 13.2%를 2배 가까이 상회한 것으로 입증된 데다 부작용으로 인해 약물사용을 중단한 비율을 보면 5.8%에 그쳐 ‘보술리프’ 대조그룹의 21.1%를 3배 이상 하회했다.

이 같은 결과는 96주에 걸친 장기 추적조사에서 확인되어 ‘스켐블릭스’를 사용해 치료를 진행한 환자그룹의 주요 분자학적 반응 비율이 37.6%로 나타나면서 ‘보술리프’ 대조그룹의 15.8%를 2배 이상 상회한 가운데 부작용으로 인해 약물사용을 중단한 비율은 ‘스켐블릭스’를 사용한 그룹에서 7.7%, ‘보술리프’ 대조그룹에서 26.3%에 달한 것으로 집계됐다.

시험에서 확보된 자료는 지난 6월 3~7일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의와 같은 달 9~12일 오스트리아 비인에서 개최된 유럽 혈액협회(EHA) 온‧오프라인 하이브리드 학술회의에서 발표되어 공유됐다.

‘ASCEMBL 시험’과 임상 1상 시험에서 ‘스켐블릭스’를 사용한 전체 환자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 나타난 부작용을 보면 근골격계 통증, 상기도 감염증, 혈소판 감소증, 피로, 두통, 관절통, 췌장 효소 수치의 증가, 복통, 설사 및 구역 등이 관찰됐다.

노바티스社 유럽 이노버티브 메디슨 부문의 하시브 아마드 대표는 “EU 집행위가 ‘스켐블릭스’를 승인한 것은 이 새로운 치료대안이 유럽 각국의 만성 골수성 백혈병 환자들에게 사용될 수 있도록 하는 데 도움을 줄 중요한 성과라 할 수 있을 것”이라며 “만성 골수성 백혈병 분야에서 지난 20년 이상의 기간 동안 이룩한 혁신을 바탕으로 노바티스는 다시 한번 세계 각국에서 더 많은 수의 환자들을 위한 표준치료법을 바꿔놓을 수 있을 것이라는 가능성에 고무되어 있다”고 말했다.

유럽에서 매년 만성 골수성 백혈병을 진단받는 환자 수는 6,300여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.

이 중 다수의 환자들이 티로신 인산화효소 저해제 치료제를 사용해 효과를 얻고 있지만, 상당수의 환자들은 이 치료제에 불내성 또는 내성을 나타내기에 이르는 것이 현실이다.