日 ‘킴리아’ 여포성 림프종 적응증 확대 승인

노파티스파마는 CAR-T 세포요법 ‘킴리아’에 대해 일본 후생노동성으로부터 재발 또는 난치성 여포성림프종 적응확대 승인을 취득했다고 최근 발표했다.
 
이번 ‘재발 또는 난치성 여포성 림프종’ 적응 확대는 급성 림프 아구성 백혈병과 비만성 대세포형 B세포 림드종에 이은 것이다. 다만, 초발환자에서는 전신요법을 1회 이상 시행하여 전신요법에 의해 효과를 얻지 못하거나 효과를 얻었지만 재발한 경우로서, CD19 항원을 표적으로 하는 키메라 항원 수용체 발현 T세포 수주요법의 치료이력이 없는 환자에 한했다.
 
이번 승인은 2차 치료 또는 이후 전신요법에 재발 또는 난치성의 성인 여포성림프종 환자를 대상으로 킴리아의 유효성과 안전성을 평가한 단일군, 비맹검, 국제공동 2상 임상시험(ELARA 시험) 데이터를 기반으로 했다.
 
이에 따르면 고위험 환자를 포함한 환자에서 주요 평가항목의 완전 주효율은 중간해석 시(추적조사 기간 중앙값 9.9개월, n=52)에 65%로, 사전에 설정한 유효성 기준인 15%에 대해 통계학적으로 유의했다. 또 부차 평가항목 성적에서 지속적인 효과도 확인됐다. 안정성은 킴리아의 기승인 적응에서 인정된 것과 동일한 인용 가능한 안전성 프로파일을 나타냈다.
 
여포성림프종은 일반적으로 악성도가 낮고 천천히 진행되지만 재발을 반복하는 것으로 알려져 있다. 조기에 재발을 경험하는 환자의 5년 생존율은 약50%로 예후가 나쁘고 진행성에서 악성도가 높은 만성 대세포형 B세포 림프종으로 형질 전환하는 경우도 있다. 여러 가지 치료 선택지가 있지만 치료를 거듭할수록 유효성은 저하되는 경향이 있고 재발과 치료를 반복하면서 치료 선택지가 없어지는 경우도 있다.