美 애밀릭스 파마 루게릭병 신약 加서 최초 승인

페닐부티레이트+우르소독시콜타우린 복합제 ‘알브리오자’

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘알브리오자’(Albrioza: 페닐부티레이트 나트륨+우르소독시콜타우린)가 캐나다 보건부로부터 조건부 허가를 취득했다고 13일 공표했다.

‘알브리오자’는 지금까지 ‘AMX0035’라는 코드네임으로 알려져 왔던 기대주이다.

특히 캐나다 보건부의 이번 결정으로 애밀릭스 파마슈티컬스 측은 세계 최초로 ‘알브리오자’의 허가를 취득하는 개가를 올렸다.

임상자료에 따르면 ‘알브리오자’를 사용해 치료를 진행한 근위축성 측삭경화증 환자들은 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 기능적 치료결과(functional outcomes)의 유익성이 입증됐다.

이 같은 유익성을 ‘알브리오자’를 단독요법제로 사용한 환자그룹 뿐 아니라 현재 사용 중인 근위축성 측삭경화증 치료제와 병용한 환자그룹에서 일관되게 관찰됐다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 저스틴 클리 및 조슈아 코헨 공동대표는 “지난 10년에 가까운 기간 동안 우리는 근위축성 측삭경화증 환자들 뿐 아니라 환자가족들을 위해서도 보다 유의미한 순간을 만들어 내고자 사세를 집중해 왔다”면서 “캐나다 보건부가 ‘알브리오자’를 조건부 승인한 결정은 대단히 고무적”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

두 사람은 뒤이어 “우리가 진행한 임상 2상 ‘CENTAUR 시험’에서 ‘알브리오자’가 단독요법제 또는 병용요법제로 사용한 결과 신체기능에 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 영향을 미친 것으로 입증됐다”고 재차 강조했다.

이와 관련, 근위축성 측삭경화증은 뇌와 척수 내부의 운동뉴런이 괴사하면서 나타나는 가차없는(relentlessly) 진행성 질환이자 치명적인 신경퇴행성 장애의 일종으로 알려져 있다.

근위축성 측삭경화증 환자들에게서 운동뉴런이 소실되면 운동기능이 악화되는 데다 동작을 취하거나 언어를 구사할 수 없게 되고, 호흡마비로 이어지며, 결국에는 사망으로 귀결될 수 있게 된다.

90%를 상회하는 대부분의 근위축성 측삭경화증 환자들은 가족병력이 없는 가운데 산발성 질환(sporadic disease)으로 증상이 나타나고 있다.

현재 캐나다 내에서 근위축성 측삭경화증을 나타내는 환자 수는 3,000명 정도로 추정되고 있는데, 이들에게서 증상이 나타나기 시작한 후 평균 기대여명은 2~5년 정도로 알려져 있다.

캐나다에서는 매년 1,000여명이 근위축성 측삭경화증으로 인해 사망하고 있는 가운데 유사한 수의 환자들이 해마다 이 증상의 발병을 진단받고 있는 추세이다.

지난 2014년부터 근위축성 측삭경화증 환자로 살아가고 있는 노먼 매카이작 변호사는 “새롭고 혁신적인 근위축성 측삭경화증 치료제와 치료법 덕분에 변호사 생활을 지속해 올 수 있었다”면서 “이번에 조건부 허가를 취득한 ‘알브리오자’와 같은 새로운 치료제들이 나 자신 뿐 아니라 다른 많은 사람들이 원기왕성한 삶을 누릴 수 있도록 하는 데 무엇보다 중요하다고 말할 수 있을 것”이라고 강조했다.

보다 독립적인 삶을 보다 오랜 기간 동안 누릴 수 있도록 하는 일은 믿기 어려울 만큼 유의미한 것이기도 하다고 매카이작 변호사는 덧붙였다.

캐나다 퀘벡州 몬트리올에 소재한 몬트리올 신경의학연구소의 앤젤라 젠지 소장은 “지난 30여년 동안 근위축성 측삭경화증 환자들을 치료하는 데 관여해 오면서 획기적인 연구상의 진전과 신약개발의 진일보 행보를 이어왔다”며 “이번에 ‘알브리오자’가 허가된 것은 이 같은 진전을 방증하는 성과”라고 언급했다.

젠지 소장은 또 “증상의 진행속도를 늦출 수 있는 새로운 치료대안의 확보는 근위축성 측삭경화증 환자들에게 보다 많은 시간을 누릴 수 있도록 하고, 치유에 한 걸음 더 다가설 수 있도록 하는 데 매우 중요한 부분”이라고 피력했다.

캐나다 보건부는 조건준수 고지(NOC/c) 정책에 따라 ‘알브리오자’에 대해 조건부 승인을 결정한 것이다.

이에 따라 애밀릭스 파마슈티컬스 측이 충족해야 할 조건 가운데 하나는 현재 진행 중인 임상 3상 ‘PHOENIX 시험’에서 도출된 자료를 제출하는 일이다.

아울러 추가적인 연구를 계획하거나 진행해야 한다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 ‘PHOENIX 시험’의 주요한 결과들이 오는 2024년 중으로 확보될 수 있을 것이라 예측했다.

캐나다 보건부는 총 137명의 근위축성 측삭경화증 환자들이 피험자로 참여한 가운데 다기관 임상 2상 시험으로 이루어진 ‘CENTAUR 시험’에서 확보된 자료를 근거로 ‘알브리오자’의 조건부 승인을 결정한 것이다.

‘CENTAUR 시험’에는 6개월 피험자 무작위 분류 플라시보 대조단계의 시험과 개방표지 장기 추적조사 단계의 시험이 포함되어 있다.

이들 시험에서 ‘알브리오자’를 사용해 24주 동안 치료를 진행한 피험자들은 ‘개정 근위축성 측삭경화증 기능등급 점수’(ALSFRS-R)가 평균적으로 2.32점 높게 나타났음이 눈에 띄었다.

‘CENTAUR 시험’의 상세한 자료는 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’, ‘근육과 신경’誌, ‘신경의학, 신경외과학 및 정신의학’誌 등에 게재됐다.

캐나다 근위축성 측삭경화증 학회(ALSSC)의 태미 무어 회장은 “캐나다 보건부의 승인결정이 근위축성 측삭경화증 환자들을 위한 치료대안의 진일보가 이루어졌음을 의미하는 환영할 만한 개가”라면서도 “여전히 해야 할 일들이 산적해 있다는 것 또한 사실”이라고 지적했다.

무어 회장은 “근위축성 측삭경화증이 파괴적인 질환의 일종인 데다 깜짝 놀랄 만큼 빠르게 진행될 수 있다”며 “전체 캐나다인들이 이번 허가취득에 따라 빠른 시일 내에 혁신으로 인한 유익성을 접할 수 있도록 하는 일이 무엇보다 중요하다고 말할 수 있을 것”이라고 밝혔다.

이에 따라 정책결정권자들이 접근성 확보 및 급여적용에 이르기까지 신속하게 후속절차를 진행해 전체 캐나다인들이 시의적절하고 공평하게 유익성을 접할 수 있게 되었으면 하는 바람이라고 무어 회장은 피력했다.

근위축성 측삭경화증 환자들은 더 이상 기다릴 수 있는 시간이 없다고 덧붙이기도 했다.

애밀릭스 파마슈티컬스社 캐나다지사의 크리스 에이엘로 지사장은 “애밀릭스 파마슈티컬스가 세계 최초로 캐나다 보건부로부터 발매를 승인받은 것은 중요한 성과이자 첫걸음을 뗀 것”이라면서 “우리는 ‘알브리오자’가 차후 6주 이내에 캐나다에서 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상하고 있다”고 말했다.

이를 위해 애밀릭스 파마슈티컬스는 汎캐나다의약품연대(pCPA)와 연방정부, 州 정부 및 각급 지역정부 등과 함께 긴밀하게 협력해 ‘알브리오자’의 급여목록 등재가 신속하게 이루어질 수 있도록 하고, 캐나다 내의 전체 근위축성 측삭경화증 환자들이 신속하게 효율적으로 접근성을 확보할 수 있도록 뒷받침할 준비가 되어 있다고 에이엘로 지사장은 덧붙였다.