B형 혈우병 유전자 치료제 FDA서 ‘신속심사’

美 CSL 베링 에트라나코진 데자파보벡(CSL222)

미국 펜실베이니아州 필라델피아 인근도시 킹 오브 프러시아에 소재한 제약기업 CSL 베링社(CSL Behring)는 자사가 개발을 진행 중인 한 성인 B형 혈우병 유전자 치료제의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 24일 공표했다.

이 새로운 B형 혈우병 유전자 치료제 기대주의 명칭은 에트라나코진 데자파보벡(etranacogene dezaparvovec: ‘CSL222’)이다.

혈액응고인자의 결핍으로 인해 드물게 나타나는 유전성 출혈장애의 일종인 B형 혈우병은 지난 1952년 스티븐 크리스마스라는 이름의 5세 소아에게서 처음 발견된 이래 일명 ‘크리스마스병’으로도 불리고 있다.

에트라나코진 데자파보벡은 B형 혈우병의 기저원인에 대응해 혈액응고력을 정상적인 수준에 근접하게 개선해 주는 치료제로 개발됐다.

B형 혈우병은 유전자 결함으로 인한 제 9혈액응고인자(FIX)의 결핍이 기저원인으로 알려져 있다.

에트라나코진 데자파보벡은 임상시험에서 1회 투여한 후 B형 혈우병 환자들의 연간 출혈 발생률을 크게 감소시켜 준 것으로 입증됨에 따라 허가를 취득할 경우 최초의 B형 혈우병 유전자 치료제로 자리매김할 수 있게 될 전망이다.

CSL 베링社의 브람 골드스타인 혈액질환 연구‧개발 담당부사장은 “FDA가 에트라나코진 데자파보벡의 허가신청 건을 수용하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 희귀질환 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 혁신적인 치료대안을 선보이기 위해 사세를 집중하고 있는 CSL 베링에 또 하나의 중요한 성과물이라 할 수 있을 것”이라면서 “CSL 베링은 지난 35년여 동안 유전성 출혈장애 치료제의 혁신을 이끄는 선봉 역할을 자임하면서 새로운 장기지속형 FIX 예방 대체요법제를 포함해 최대 규모의 치료대안 포트폴리오를 제공해 왔다”고 말했다.

이에 따라 CSL 베링은 허가심사가 진행되는 동안 FDA와 긴밀한 협력을 지속하면서 우리의 제휴선인 네덜란드 생명공학기업 유니큐어社(uniQure N.V.)와 함께 B형 혈우병 환자들을 위한 새롭고 전환적인 치료대안이 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 골드스타인 부사장은 다짐했다.

에트라나코진 데자파보벡의 허가신청서는 지금까지 B형 혈우병과 관련해서 이루어진 최대 규모의 유전자 치료제 임상시험례인 ‘HOPE-B 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 에트라나코진 데자파보벡으로 치료를 진행한 B형 혈우병 환자들은 연간 출혈률이 64%까지 크게 감소한 것으로 입증됐다.

에트라나코진 데자파보벡의 다개년 임상개발 프로그램은 유니큐어 측이 주도했다.

CSL 베링 측은 글로벌 발매전권을 확보한 후 권한을 승계해 후속 임상시험을 진행했다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 통상적으로 10개월여가 소요되는 ‘표준심사’ 대상에 비해 한결 빠른 6개월여 만에 최종결론을 도출할 수 있을 전망이다.

앞서 유럽 의약품감독국(EMA)도 에트라나코진 데자파보벡의 허가신청 건을 접수하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 바 있다.

CSL 베링社의 모회사인 호주의 글로벌 생명공학기업 CSL 리미티드社의 빌 메자노트 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 에트라나코진 데자파보벡의 허가신청 건을 접수함에 따라 B형 혈우병 환자들의 생명을 구할 치료대안을 공급하겠다는 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 됐다”면서 “B형 혈우병 최초의 유전자 치료제로 기대를 모으고 있는 에트라나코진 데자파보벡이 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 희귀‧중증질환 환자들을 위해 혁신적이고 파격적인 기술을 부단하게 개발해 나가고 있는 CSL 리미티드의 약속에 다시 한번 무게를 싣게 하는 것”이라고 강조했다.