30여년 만 선천성 고인슐린혈증 치료제 나오나?

질란트 파마 다시글루카곤 임상 3상 시험결과 공개

파괴적인 영향을 미치는 초희귀질환의 일종으로 알려진 선천성 고인슐린혈증(CHI)을 치료하는 새로운 약물이 30여년 만에 선을 보일 수 있으리라는 가능성에 무게가 실리게 하고 있다.

펩타이드 기반 의약품 발굴‧개발에 주력하고 있는 덴마크 제약기업 질란트 파마社(Zealand Pharma A/S)는 다시글루카곤(dasiglucagon)의 두 번째 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 19일 공표했다.

다시글루카곤의 임상 3상 시험은 지금까지 선천성 고인슐린혈증과 관련해서 진행된 최대 규모의 임상 개발 프로그램이다.

다시글루카곤은 질란트 파마 측이 지난해 3월 ‘제갈로그’(Zegalogue)라는 제품명의 중증 저혈당증 치료제로 허가를 취득했던 주사제이다.

이날 질란트 파마 측에 따르면 임상시험에 참여한 피험자들 가운데 생후 7일~12개월 사이의 소아들에게서 다시글루카곤이 약물치료群들 사이에 통계적으로 괄목할 만한 차이를 나타낸 것으로 입증되면서 일차적인 시험목표를 충족한 것으로 나타났다.

착수시점 당시 정맥 포도당 주입속도(IV GIR)는 분당 15.7mg/kg으로 조사됐다.

그런데 다시글루카곤으로 치료를 진행한 환자그룹을 보면 평균 정맥 포도당 주입속도가 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소했음이 눈에 띄었다.

약물투여를 진행하면서 12시간 동안 측정한 결과 다시글루카곤 투여그룹의 경우 평균 정맥 포도당 주입속도가 분당 4.3mg/kg으로 나타난 반면 플라시도 대조그룹의 경우 분당 9.4mg/kg에 달해 분당 52.mg/kg의 격차를 드러낸 것.

이와 함께 다시글루카곤은 시험이 진행되는 동안 양호한 내약성을 나타냈으며, 전체적인 안전성 프로필을 보면 앞서 생후 3개월에서 12세에 이르는 연령대 소아들을 대상으로 이루어졌던 임상 3상 시험에서 보고된 내용과 대동소이했다.

이에 따라 다시글루카곤의 선천성 고인슐린혈증 임상 3상 시험 프로그램에 충원되었던 44명의 피험자들 가운데 42명이 현재 진행 중인 안전성 평가 연장시험에 계속 참여하고 있다.

시험결과를 근거로 질란트 파마 측은 다시글루카곤의 선천성 고인슐린혈증 치료제 허가신청 건을 놓고 FDA과 협의를 진행할 예정이다.

다시글루카곤이 30여년 만에 처음으로 이처럼 파괴적인 영향을 미치는 초희귀질환의 일종으로 알려진 선천성 고인슐린혈증을 치료하는 약물로 자리매김할 수 있게 될 것임을 시사하는 부분이다.

질란트 파마社의 아담 스틴베르크 대표는 “영‧유아 선천성 고인슐린혈증 환자들을 대상으로 이루어진 다시글루카곤의 두 번째 임상 3상 시험에서 핵심적인 결과들이 도출된 것을 대단히 기쁘게 생각한다”면서 “선천성 고인슐린혈증이 중중 초희귀질환이어서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 데다 환자와 환자가족들에게 심대한 부담을 주고 있는 것이 현실”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “우리는 이번 시험결과가 다시글루카곤이 새로운 선천성 고인슐린혈증 치료제로 자리매김할 잠재성에 힘을 실어주는 것이라는 믿음을 갖고 있다”며 “허가신청을 위해 FDA와 협의를 진행할 것”이라고 덧붙였다.