EU 첫 수포성 표피박리증 치료제 EU 허가권고

아일랜드 암릿 파마 ‘필수베즈’(올레오젤-S10) 67일 내 결론

아일랜드의 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 암릿 파마社(Amryt Pharma)는 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)가 생후 6개월 이상의 디스트로피성 및 연접부 수포성 표피박리증(EB) 관련 부분층 상처 치료제 ‘필수베즈’(Filsuvez: 올레오젤-S10)를 승인토록 권고하는 심사결과를 도출했다고 22일 공표했다.

수포성 표피박리증은 영‧유아에서부터 성인들에 이르기까지 드물지만 고통스러운 유전성 피부질환으로 영향을 미치고 있지만, 현재까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

CHMP가 허가권고를 결정함에 따라 EU 집행위원회가 앞으로 67일 이내에 ‘필수베즈’의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 것으로 보인다.

허가가 결정되면 EU 전체 회원국과 아일랜드, 리히텐슈타인 및 노르웨이에서 발매에 들어갈 수 있게 된다.

영국 보건부 산하 의약품‧의료기기안전관리국(MHRA) 또한 같은 일정에 따라 ‘필수베즈’의 승인 여부를 결정할 수 있을 전망이다.

CHMP는 임상 3상 ‘EASE 시험’에서 확보된 자료를 근거로 긍정적인 의견을 집약한 것이다.

28개국 58개 의료기관에서 이루어진 이 시험은 수포성 표피박리증과 관련해서 지금까지 진행된 최대 규모의 글로벌 임상시험례이다.

CHMP가 허가를 권고함에 따라 앞서 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 애제리언 파마슈티컬스社(Aegerion Pharmaceuticals)를 인수키로 합의할 당시 암릿 파마社 주주들에게 발행되었던 조건부 가격청구권(CVR)에 의한 지급이 이루어질 수 있게 됐다.

조건부 가격청권에 의해 지급될 금액규모는 적절한 절차를 거쳐 결정될 예정이다.

암릿 파마社의 조 와일리 대표는 “CHMP가 유럽에서 ‘필수베즈’의 허가권고를 결정한 것은 암리트 파마의 창사 이래 최대의 괄목할 만한 성과이자 이처럼 파괴적인 증상으로 인해 고통받고 있는 유럽 각국의 환자들을 위해 대단히 긍정적인 개발이 이루어졌음을 의미하는 것”이라는 말로 전폭적인 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “이번 성과가 암리트 파마팀의 다년간에 걸친 노력이 정점에 도달한 것”이라고 자평한 뒤 “최종승인을 취득할 경우 ‘필수베즈’는 암리트 파마가 시장에 발매하는 4번째 제품이 될 것”이라고 설명했다.

이에 따라 암릿 파마는 ‘필수베즈’를 시장에 선보이기 위한 조직과 재정적 유연성, 시스템 및 글로벌 인프라를 갖고 있고, 성장계획을 이행할 준비 또한 되어 있다고 강조했다.

빠른 시일 내에 유럽 각국의 환자들에게 ‘필수베즈’의 공급을 개시하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것을 대단히 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.

한편 암릿 파마社는 선천성 전신성 지방이영양증 환자들에게 동반된 렙틴 결핍증의 합병증을 치료하기 위해 식이요법에 병행하는 약물로 허가를 취득한 ‘마이알렙트’(Myalept: 메트렐렙틴)와 경구용 말단비대증 치료제 ‘마이캡사’(Mycapssa: 옥트레오타이드), 저지방 식이요법 및 다른 콜레스테롤 저하제와 병용하는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료 보조요법제 ‘적스타피드’(Juxtapid: 로미타피드) 등의 희귀질환 치료제들을 발매하고 있다.