간신(肝腎) 증후군 치료제 허가신청 FDA 再비토

英 말린크로트 텔리프레신..연내 허가취득 변함없는 믿음

영국 제약기업 말린크로트社(Mallinckrodt)는 성인 간신(肝腎) 증후군(HRS) 치료제 텔리프레신(terlipressin)의 허가신청 건이 FDA에 의해 재차 반려됐다고 22일 공표했다.

간신 증후군은 신장 기능이 급속하게 감소하는 증상을 포함해 급성으로 나타나 생명을 위협할 수 있는 증후군의 일종이지만, 현재까지 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

텔리프레신은 미국에서 간신 증후군 치료제로 평가가 이루어져 왔지만, 아직까지 효능 및 안전성이 FDA에 의해 확립되지 않은 상태이다.

이날 말린크로트 측에 따르면 최근 2주 동안 새로운 포장‧상표부착 제조시설에 대한 확인절차가 필요하게 됐다.

새로운 시설에 대한 FDA의 현장실사가 필요하게 됐다는 의미이다.

하지만 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 지정된 날짜까지 심사가 이루어지지 못했다는 것이 말린크로트 측의 설명이다.

FDA가 허가신청 건을 심사한 후 승인결정을 내리기 위해서는 만족할 만한 심사절차의 완료를 필요로 한다.

말린크로트 측은 허가신청 건이 반려되는 과정에서 나타난 유일한 문제점이 현장실사 사안이었던 데다 효능 또는 안전성 측면에서 제기된 문제는 없었다는 점이 중요하다고 강조했다.

말린크로트社의 스티븐 로마노 부사장 겸 최고 학술책임자는 “새로운 시설이 FDA에 의한 현장실사에 대비할 수 있도록 하고자 최선을 기울여 왔다”면서 “현재까지 미국에서 허가를 취득한 치료대안이 부재한 간신 증후군 환자들을 위해 변함없이 사세를 집중하고 있는 만큼 올해 안으로 허가를 취득할 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

간신 증후군은 진행성 간질환 환자들에게서 신장 기능이 손상되면서 나타나는 증상의 일종을 말한다.

빠르게 진행되어 급성 신장손상을 나타내는 급성형과 수 주에서 수 개월에 걸쳐 증상이 진행되는 만성형 등 두가지 유형으로 분류되고 있다.

현재 미국에서 간신 증후군을 나타내는 환자 수는 연간 30,000~40,000명선에 달할 것으로 추정되고 있다.

간신 증후군은 치료하지 않은 채 방치할 경우 신부전 증상이 빠르게 진행되어 평균 생존기간이 2주 정도에 불과한 데다 3개월 이내에 사망할 위험성이 80%를 상회하는 것으로 알려져 있다.

텔리프레신은 지금까지 70건 이상의 문헌자료와 임상시험 초록이 발표되어 간신 증후군과 관련해서 가장 많은 연구가 이루어진 약제의 하나이다.

5개 대륙의 여러 국가에서 허가를 취득해 지난 30년 이상 사용되어 오면서 표준요법제로 자리매김해 왔지만, 미국에서는 아직까지 승인되지 못했다.