BMS, 다발성 골수종 유전자 치료제 EU 승인

BCMA 유도 CAR T세포 면역치료제 ‘아베크마’

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 자사의 동종계열 최초 B세포 성숙화 항원(BCMA) 유도 키메라 항원 수용체(CAR) T세포 면역치료제 ‘아베크마’(Abecma: 이데캅타진 비클류셀: 이데-셀)가 EU 집행위원회로부터 조건부 허가(CMA)를 취득했다고 19일 공표했다.

‘아베크마’는 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 항체를 포함해 최소한 3가지 이상의 약물들을 사용해 치료를 진행한 전력이 있고, 가장 최근에 치료를 진행한 후에도 종양이 악화된 성인 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 위한 치료제로 발매를 승인받았다.

‘아베크마’는 다발성 골수종의 암세포들에서 거의 보편적으로 발현되는 단백질의 일종인 BCMA를 찾아(recognize) 결합해 작용하면서 BCMA 발현 세포들을 사멸에 이르게 하는 최초이자 유일한 CAR T세포 치료제로 이번에 허가를 취득한 것이다.

CAR 양성 생존(viable) T세포 260~500×10⁶의 범위 내에서 420×10⁶을 목표용량으로 하는 CAR 양성 생존 T세포들을 1회 투여하는 방법으로 사용한다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 사미트 하라와트 최고 의학책임자는 “EU에서 ‘아베크마’를 허가를 취득한 것은 다발성 골수종 치료를 위해 중요한 성과에 도달했음을 의미하는 것이자 앞서 3가지 표준요법제들을 사용한 후 지쳐버린 유럽 각국의 환자들이 이 난치성 종양과 싸움을 지속하는 과정에서 동종계열 최초, 맞춤 치료제로 공급이 이루어지도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “세계 각국에서 3번째로 ‘아베크마’가 허가를 취득함에 따라 BMS는 세포 치료제의 진일보를 성취한 것에 자부심을 느낀다”면서 “최초의 항-BCMA CAR T세포 치료제를 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 하기 위해 지속적인 노력을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

이와 관련, 다발성 골수종은 유럽 각국에서 매년 50,000명에 가까운 사람들이 진단받는 것으로 알려져 있다.

그 동안 치료제 개발이 진전이 이루어졌음에도 불구하고 여전히 다발성 골수종은 난치성 종양의 일종으로 자리매김하고 있는 데다 다수의 환자들이 관해 및 재발을 거치면서 고통을 감수해야 하는 것이 현실이다.

재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들의 경우 주요 3개 계열의 약물들을 사용한 후에도 임상적 결과가 취약한 사례가 많고, 남은 치료대안 선택의 폭이 매우 좁다는 문제점이 지적되고 있는 형편이기도 하다.

‘KarMMa 시험’을 총괄한 스페인 나바라 의과대학의 헤수스 산 미구엘 박사는 “다발성 골수종에서 종양이 현재 사용 중인 치료제에 더 이상을 반응을 나타내지 않거나 종양이 재발하면 치료가 더욱 어려워진다”면서 “시험에서 앞서 3개 계열 다발성 골수종 치료제들을 두루 사용했던 환자들 가운데 상당수가 ‘아베크마’를 투여한 후 심도깊고 지속적인 반응을 내보여 이 시험의 피험자들이 이미 집중적인 치료를 진행한 전력이 있는 데다 위험도가 높은 환자들이었음을 상기할 때 주목할 만한 부분”이라고 강조했다.

미구엘 박사는 또 “이번에 ‘아베크마’가 허가를 취득한 것은 유럽 각국의 환자들에게 중요한 소식”이라면서 “임상적으로 유의할 만한 치료성과와 함께 장기간 동안 종양을 조절할 수 있는 또 하나의 잠재적 치료대안이 확보된 것이기 때문”이라고 덧붙였다.

브리스톨 마이어스 스퀴브 측은 ‘아베크마’가 유럽 각국의 환자들에게 활발하게 공급될 수 있도록 하는 데 심혈을 기울이고 있다.

현재 네덜란드 서부도시 레이던에 소재한 유럽 기반 제조시설 이외에 글로벌 제조 공급망 확충을 모색하고 있는 것은 한 예.

미국 및 유럽 환자들에게 공급될 ‘아베크마’는 미국 뉴저지州 서밋에 소재한 자사의 첨단 세포 면역치료제 제조시설에서 제조될 예정이다.

한편 유럽에서 조건부 허가를 취득한 약물들은 1년의 유효기간이 적용되지만, 추가적인 확증자료가 제출되어 심사를 거칠 경우 시한이 연장되거나 완전승인으로 지위가 변경될 수 있다.