특발성 肺섬유증 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

美 신댁스 파마 항 CSF-1R 단일클론 항체 악사틸리맙

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 제약기업 신댁스 파마슈티컬스社(Syndax Pharmaceuticals)는 자사의 항 집락형성 촉진인자-1 수용체(CSF-1R) 모노클로날 항체 악사틸리맙(axatilimab)이 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 8일 공표했다.

악사틸리맙은 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

세포표면 단백질의 일종으로 단핵구 및 대식세포의 기능을 조절하는 것으로 알려진 집락형성 촉진인자-1 수용체를 표적으로 작용하는 모노클로날 항체의 일종이다.

신댁스 파마슈티컬스社의 브릭스 W. 모리슨 대표는 “중증이어서 삶을 제한하는 희귀질환의 일종이 특발성 폐 섬유증이라 할 수 있을 것”이라며 “오늘 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것은 악사틸리맙이 현재 충분한 치료를 받지 못하고 있는 특발성 폐 섬유증 환자들을 위해 효과적인 치료대안으로 각광받을 수 있을 것임을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “만성 이식편대 숙주질환 환자들에게서 다양한 장기(臟器)에 유의할 만한 임상적 유익성이 입증된 고무적인 자료를 근거로 우리는 단핵구-대식세포 계통이 섬유성 질환이 나타나는 과정에서 핵심적인 역할을 하는 데다 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 질환영역에서 악사틸리맙의 유용성이 확대될 수 있도록 하기 위해 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

앞으로 수 개월 이내에 최신자료들이 공개될 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받을 수 있으려면 개발이 진행 중인 해당약물이 미국 내 환자 수가 20만명을 밑도는 희귀질환들을 적응증으로 하는 경우여야 한다.

‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 FDA의 허가를 취득하면 세금감면 뿐 아니라 등록비용 면제, 7년의 시장독점권 보장 등 다양한 혜택을 적용받게 된다.

중증 만성 폐 질환의 일종인 특발성 폐 섬유증은 폐 조직에 섬유증과 반흔이 나타나는 특성을 보인다. 평균적으로 진단 후 생존기간이 3~5년 정도로 알려져 있다.

특발성 폐 섬유증 환자들은 숨참 증상의 악화와 만성 기침, 피로, 쇠약 및 흉통 등의 증상들을 수반한다.

현재 사용 중인 치료제들은 증상의 진행속도를 늦출 수 있을 뿐, 멈추게 하지는 못한다는 지적이다.

이에 따라 유일하게 치유력이 있는 요법으로 폐 이식수술이 꼽히고 있지만, 전체 환자들 가운데 실제로 이식수술을 받는 경우에도 5%에도 미치지 못하는 것으로 알려져 있다.

미국 내 특발성 폐 섬유증 환자 수는 15만명 정도로 사료되고 있다. 미국을 포함한 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 및 일본 등 주요 7개 의약품시장의 총 환자 수는 26만여명으로 추정되고 있다.