피부 T세포 림프종 치료제 EU ‘희귀의약품’ 지정

美 바이오니즈 테라퓨틱스 ‘BNZ-1’ 10년 독점발매권 등 예약

미국 캘리포니아州 어바인에 소재한 동종계열 최초 펩타이드 기반 암‧자가면역성 질환 치료용 멀티-사이토킨 저해제 개발 전문 제약기업 바이오니즈 테라퓨틱스社(Bioniz Therapeutics)가 자사의 피부 T-세포 림프종(CTCL) 치료제 후보물질 ‘BNZ-1’이 EU 집행위원회로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 6일 공표했다.

‘BNZ-1’은 앞서 FDA로부터도 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

바이오니즈 테라퓨틱스 측은 최근 미국에서 피부 T-세포 림프종 환자들을 대상으로 한 ‘BNZ-1’의 임상 2상 시험을 종결지은 단계이다.

이에 따라 바이오니즈 테라퓨틱스 측은 재발성 또는 불응성 피부 T-세포 림프종 환자들을 대상으로 ‘BNZ-1’의 임상 3상 시험에 착수할 예정이다.

바이오니즈 테라퓨틱스 측은 임상 3상 시험의 피험자 충원이 하반기부터 개시될 수 있을 것으로 예상했다.

드물게 발생하는 피부암의 일종인 피부 T-세포 림프종은 비 호지킨 림프종의 이질성 그룹에 속하는 공격적인 종양으로 알려져 있다.

현재 다양한 치료대안들이 초기 피부 T-세포 림프종에 사용되고 있지만, 전체 환자들에게서 반응이 나타나는 것이 아니어서 불응성으로 진행되는 경우가 많은 데다 치료대안 선택의 폭이 제한적이고, 예후 또한 취약한 것이 현실이다.

‘BNZ-1’은 T-세포의 성장을 유도할 뿐 아니라 피부 T-세포 림프종과 각종 자가면역성 질환들이 발생하도록 촉진하는 것으로 알려진 인터루킨-2, 인터루킨-9 및 인터루킨-15 등의 사이토킨을 선택적으로 저해하는 약물이다.

바이오니즈 테라퓨틱스社의 나즐리 아지미 대표는 “현재 승인받아 사용 중인 피부 T-세포 림프종 치료제들이 이상적인 약물이 못 되는 까닭에 효능이 제한적이면서 안전성 우려를 동반하고 있는 형편인 데다 다수의 부작용을 수반할 수 있어 내약성 확보를 기대할 수 있는 기간 또한 제한적일 뿐”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리가 보유한 선도 후보물질로 꼽히는 ‘BNZ-1’이 임상 2상 시험에서 긍정적인 효능자료가 확보된 데다 FDA가 임상 3상 시험 설계에 대한 지침을 제공했고, 미국과 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받는 등 몇가지 괄목할 만한 성과를 도출했다”면서 “괄목할 만한 피부 T-세포 림프종 치료제로 ‘BNZ-1’이 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받은 약물들은 개발이 진행되는 과정에서 다양한 인센티브를 보장받게 된다.

이에 따라 유럽에서 ‘희귀의약품’으로 지정받을 수 있으려면 EU 권역 내 환자 유병률이 10,000명당 5명을 초과하지 않는 비율로 나타나야 한다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 허가를 취득할 경우 EU 권역 내에서 10년의 독점발매권을 보장받는 데다 등록비용 면제, 프로토콜 지원, EU 전체 회원국에서 적용되는 일괄(centralized) 심사절차의 적용 등 많은 혜택을 제공받을 수 있게 된다.

한편 바이오니즈 테라퓨틱스 측은 ‘BNZ-1’을 원형 탈모증 치료제로 개발하기 위한 임상 2상 시험도 준비 중이다.