‘귀하신 몸’ 희귀의약품! 75%가 “난 한 놈만..”

154개는 복수 적응증 사용..1983~2020년 599개 FDA 승인

난 한 놈만..

미국 워싱턴 D.C.에 본부를 둔 비영리 단체 전미 희귀질환기구(NORD)가 각종 희귀질환을 치료하는 데 사용되고 있는 희귀의약품, 제네릭 및 바이오시밀러 제품들의 상세한 실태를 수록한 보고서를 지난달 25일 공개했다.

이 보고서의 제목은 ‘미국의 희귀의약품: 특허와 희귀의약품 독점권 조사’이다.

보고서는 NORD가 워싱턴 D.C.에 소재한 의료컨설팅업체 에이발레어 헬스社(Avalere Health)에 의뢰해 현재 각종 법과 규제가 새로운 희귀의약품들이 시장에 개발되어 나올 수 있도록 지원하는 역할을 하고 있는지 분석‧조사하는 작업을 진행한 후 작성된 것이다.

이 보고서에 따르면 지난 1983년부터 2020년 7월에 이르는 기간 동안 총 599개의 희귀질환 치료용 희귀의약품들이 FDA의 허가를 취득한 것으로 집계됐다.

그리고 이들 599개의 희귀의약품들 가운데 552개가 분석‧조사작업 시점에서 시장에 공급‧발매되고 있었던 것으로 파악됐다.

보고서를 보면 ‘희귀의약품법’이 제정된 해인 지난 1983년 이전까지만 하더라도 존재하는 희귀의약품들이 총 38개에 불과했던 것으로 나타나 놀라움이 앞서게 했다.

특히 FDA의 허가를 취득한 희귀의약품들 가운데 대다수인 75%가 오로지 한가지 희귀질환을 치료하는 데 사용되고 있는 것으로 분석되어 ‘귀하신 몸’이라는 말을 상기케 했다.

‘희귀의약품법’이 제정된 지난 1983년 이래 FDA의 허가관문을 통과한 희귀의약품 수가 크게 늘어났음에도 불구하고 대부분 희귀의약품들이 희귀질환을 치료하는 데 국한되면서 사용범위가 제한적임을 방증하는 통계수치이기 때문.

이와 함께 ‘희귀의약품법’이 새로운 희귀질환 치료제들이 시장에 발매되어 나오기까지 상당한 도움을 주는 역할을 하고 있는 것으로 평가됐다.

다만 보고서에 따르면 FDA로부터 한가지 이상의 적응증을 승인받는 희귀의약품들의 수가 갈수록 늘어나는 추세에 있음이 눈에 띄어 이목이 쏠리게 했다.

실제로 보고서를 보면 154개 희귀의약품들이 처음에는 하나의 희귀질환을 적응증으로 FDA로부터 발매를 승인받았지만, 이후 추가적인 연구를 통해 한가지 이상의 희귀질환 적응증을 새롭게 장착할 수 있었던 것으로 조사됐다.

이와 달리 37개 희귀의약품들의 경우 당초에는 다빈도 질환 치료제로 FDA의 승인관문을 넘어선 후 추가 임상시험을 거쳐 뒤늦게 희귀질환 치료제라는 수식어를 얻을 수 있었던 것으로 나타났다.

그럼에도 불구, 3가지 이상의 희귀질환 적응증을 승인받은 경우는 전체 희귀의약품들의 10%에 불과한 것으로 드러나 절대 다수의 희귀의약품들이 대단히 국한된 범위에서 사용되고 있는 데다 소수의 희귀질환 환자들에 한해 쓰여지고 있는 것으로 분석됐다.

미국에서 희귀질환이라는 수식어는 환자 수가 20만명을 밑도는 경우에 한해 사용이 허용되고 있다. 아울러 현재까지 확인된 희귀질환은 약 7,000개에 달하는 것으로 알려져 있다.

비록 개별 희귀질환들은 소수의 환자들에 한해 사용되고 있지만, 미국 내 전체 희귀질환 환자 수를 보면 총 2,500만명을 넘어설 것으로 추정되고 있다.

안타까운 것은 각종 희귀질환의 90% 이상이 아직까지 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 부재한 형편이라고 보고서는 지적했다.

이렇듯 대부분의 희귀질환들이 지금껏 FDA의 허가를 취득한 치료제가 부재한 것과 달리 일부 희귀질환들은 제네릭과 바이오시밀러 제품들의 존재 덕분에 다수의 치료제들이 사용되고 있는 것으로 나타나 명암을 달리했다.

분석‧조사작업이 진행된 시점에서 총 158개 희귀의약품들이 특허만료 또는 독점발매권 만료로 인해 제네릭이나 바이오시멀러 제품들의 경쟁에 직면할 수 있는 것으로 나타난 가운데 이들 희귀의약품들의 51%에 해당하는 81개 제품들이 제네릭 또는 바이오시밀러 제품들이 발매된 것으로 집계되었던 것.

반면 절대 다수에 해당하는 394개 희귀의약품들은 제네릭이나 바이오시밀러 제품과의 경쟁이 남의 나라 얘기일 뿐 인 것으로 조사됐다.

그 이유는 80%의 희귀의약품들이 특허에 힘입어 경쟁으로부터 보호받고 있기 때문인 것으로 분석되었고, 20%는 희귀의약품에 주어지는 독점발매권에 기인한 메리트로 풀이됐다.

더욱이 전체 희귀의약품의 22%는 20년 이상의 장기간 동안 특허를 보호받은 것으로 나타났다.

전미 희귀질환기구의 피터 L. 솔튼스탈 회장은 “현재 시장에 발매 중인 10개 희귀의약품 중 9개 이상이 ‘희귀의약품법’이 제정되지 않았다면 개발되어 나오지 못했을 것”이라면서 “대다수의 희귀질환 환자들이 아직도 치료대안을 확보하고 있지 못한 만큼 정부가 혁신적인 치료제들의 개발을 장려하고, 합당한 수준의 시간이 흐른 뒤에는 경쟁을 촉진시키기 위한 체계가 구축되어야 할 것”이라고 결론지었다.