로슈 척수성 근위축증 치료제 EU서 허가취득

리스디플람 제제 ‘에브리스디’..지난해 국내서도 승인

로슈社는 자사의 5q 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi: 리스디플람)가 EU 집행위원회로부터 발매를 승인받았다고 30일 공표했다.

‘에브리스디’는 5q 염색체 내부의 돌연변이로 인해 나타나는 희귀 신경근육계 질환의 일종이다. 국내에서도 지난해 11월 발매를 승인받은한 바 있다.

이번에 EU 집행위 허가를 취득함에 따라 ‘에브리스디’는 임상적으로 1형, 2형 또는 3형 척수성 근위축증을 진단받았거나, 4개의 생존운동 뉴런2(SMN2) 유전자 가운데 한가지의 복제를 동반한 생후 2개월 이상의 5q 척수성 근위축증 치료제로 EU 각국에서 환자치료에 사용될 수 있게 됐다.

척수성 근위축증은 영‧유아들에게서 유전적 원인으로 인한 사망을 유발하는 주요한 원인의 하나로 알려져 있다. 그리고 5q 척수성 근위축증은 가장 빈도높게 나타나는 척수성 근위축증의 한 유형으로 손꼽히고 있다.

척수성 근위축증이 나타나면 근육이 약화되고 운동기능의 진행성 상실을 유발하지만, 여전히 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 질환이다. 충족되지 못한 의료상의 니즈는 특히 성인환자들에게서 높게 나타나고 있는 형편이다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 대표는 “가정에서 투여할 수 있는 데다 효능이 검증된 최초이자 유일한 척수성 근위축증 치료제인 ‘에브리스디’가 오늘 허가를 취득함에 따라 유럽 각국의 수많은 환자들을 위한 치료대안에 커다란 변화가 수반될 수 있게 될 것”이라면서 “원내에서 투여하지 않아도 된다는 점은 ‘에브리스디’가 척수성 근위축증 환자들 뿐 아니라 환자 보호자들과 의료계 전체적으로도 치료에 따른 부담을 낮출 수 있을 것임을 의미한다”는 말로 의의를 강조했다.

‘에브리스디’에 대한 승인결정은 증상이 다양하게 나타나는 척수성 근위축증 환자들을 대상으로 진행되었던 2건의 임상시험에서 확보된 자료를 근거로 도출된 것이다.

이 중 하나는 생후 2~7개월의 영‧유아 1형 증후성 환자들을 대상으로 진행된 ‘FIREFISH 시험’이고, 다른 하나는 2~25세 연령대 소아 및 성인 2형‧3형 증후성 환자들을 대상으로 이루어진 ‘SUNFISH 시험’이다.

‘SUNFISH 시험’은 성인 2형‧3형 척수성 근위축증 환자들을 포함한 가운데 진행되었던 최초이자 유일한 플라시보 대조시험례이다.

‘에브리스디’는 우수한 효능 및 안전성 프로필을 나타낸 것으로 입증되었고, 두 시험을 통해 안전성 프로필이 탄탄하게 확립됐다.

비영리 환자대변‧연구진흥기구 ‘SMA 유럽’의 니콜 구셋 회장은 “오늘 ‘에브리스디’가 유럽 각국의 척수성 근위축증 환자들을 위한 치료제로 승인받은 것을 환영해마지 않는다”면서 “개발이 진행되는 과정에서 우리가 맡았던 역할 뿐 아니라 로슈와 다져왔던 제휴관계는 우리가 자부심을 가질 만한 부분”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “최근 우리 ‘SMA 유럽’이 진행한 조사에서 확보된 자료를 보면 유럽 각국의 척수성 근위축증 환자들 가운데 대다수가 허가받은 치료제를 투여받지 못하고 있어 그들을 무력감과 좌절감에 빠져들게 하고 있는 형편”이라면서 “우리가 보건당국과 규제기관, 제약업계와 긴밀하게 협력해 빠른 시일 내에 이 치료제가 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 일이 무엇보다 중요해 보인다”고 덧붙였다.

로슈 측은 ‘에브리스디’를 필요로 하는 환자들에게 광범위하고 신속한 접근성 확보가 가능해질 수 있도록 하고, 급여적용 유무가 신속하게 평가될 수 있도록 하기 위해 유럽 각국과 긴밀하게 협력하고 있다.

이에 따라 ‘에브리스디’는 독일의 경우 차후 수 일 이내에 환자들에게 공급될 수 있을 전망이다. 프랑스에서도 다음달 초부터 환자 접근성이 확보될 수 있을 것으로 보인다.

한편 EU 집행위는 지난 2월 말 유럽 의약품감독국(EMA) 약물사용자문위원회(CHMP)의 승인권고 심사결과를 근거로 이번에 ‘에브리스디’의 발매를 승인한 것이다.

‘에브리스디’에 대한 심사절차는 공공보건을 위해 주요한 관심사의 하나로 받아들여진 데다 치료상의 혁신을 위해서도 의미가 클 것이라는 평가에 따라 신속심사 경로를 거친 끝에 완료됐다.

EU 집행위 승인으로 ‘에브리스디’는 EU 27개 회원국과 아이슬란드, 노르웨이 및 리히텐슈타인 등에서 발매에 들어갈 수 있게 됐다.

앞서 ‘에브리스디’는 지난 2018년 EMA에 의해 ‘신속심사’(PRIME) 대상으로 지정받았고, 이듬해에는 ‘희귀의약품’으로도 지정됐다.

이 중 ‘희귀의약품’ 지위는 ‘에브리스디’가 현재 사용 중인 치료제들에 비해 유익성이 크다는 EMA 희귀의약품위원회(COMP)의 평가에 따라 유지가 결정됐다.

현재 ‘에브리스디’는 총 38개국에서 허가를 취득했으며, 33개국에서 허가신청서가 제출된 상태이다.