머크&컴퍼니 희귀 신장암 신약 FDA ‘신속심사’

폰 히펠-린다우 증후군 관련 신세포암종 치료제 벨주티판

머크&컴퍼니社는 자사의 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 선택적 저해제 벨주티판(belzutifan)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 16일 공표했다.

벨주티판은 희귀 신장암의 일종으로 시급하게 수술을 필요로 하지 않은 폰 히펠-린다우(von Hippel-Lindau) 증후군 관련 신세포암종(RCC) 치료제로 허가신청서가 제출되었던 새로운 항암제 후보물질이다.

허가신청서는 임상 2상 ‘Study-004 시험’에서 확보된 자료를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험에서 벨주티판은 폰 히펠-린다우 증후군 관련 신세포암종 환자들에게서 36.1%의 총 반응률을 나타낸 것으로 확인됐다. 시험의 이차적 목표 가운데는 질병 통제율, 반응기간, 반응이 나타는 데 소요된 기간, 무진행 생존기간, 수술 소요기간 및 안전성 등을 평가하는 내용 등이 포함되어 있다.

개방표지 시험으로 진행된 ‘Study-004 시험’에서 피험자들은 종양이 진행되거나 독성이 수용할 수 없는 수준으로 나타날 때까지 벨주티판 120mg을 1일 1회 경구복용했다.

이 시험에서는 췌장낭종, 췌장 내분비종양, 중추신경계 혈관모세포종 및 망막 혈관모세포종을 포함한 다른 폰 히텔-린다우 증후군 관련 종양들에 벨주티판이 나타낸 반응률 또한 평가됐다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 9월 15일까지 벨주티판의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

머크 리서치 래보라토리스社의 스캇 에빙하우스 임상연구 담당부사장은 “희귀 유전성 질환의 일종인 폰 히펠-린다우 증후군이 아직까지 전신요법제 치료대안이 부재한 형편인 데다 환자들의 경우 다양한 장기(臟器)들에서 종양이 발생할 위험성이 높다”면서 “폰 히펠-린다우 증후군 환자들 가운데 최대 70% 정도에서 신세포암종이 발생하는 것으로 알려져 있을 정도”라고 언급했다.

그는 뒤이어 “이번에 FDA로부터 ‘신속심사’ 대상으로 지정받은 것은 머크&컴퍼니의 항암제 파이프라인을 혁신적이고 새로운 치료방법론들로 확대하고 다양하기 위해 우리가 기울이고 있는 노력에 중요한 진일보가 이루어졌음을 방증한다”면서 “FDA와 긴밀한 협력을 진행해 벨주티판이 빠른 시일 내에 이를 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

머크&컴퍼니 측은 광범위한 임상 프로그램을 통해 벨주티판을 진행성 신세포암종 및 기타 각종 유형의 종양 치료제로 개발하기 위한 연구를 진행 중이다.

현재 진행 중인 임상 2상 ‘Study-004 시험’ 이외에 벨주티판은 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 환자들을 위한 단독요법제 또는 병용요법제로 효과를 평가하기 위한 임상 3상 시험이 한창 이루어지고 있다.

진행성 투명세포(clear cell) 신세포암종 환자들을 위한 1차 약제 용도의 병용요법제로도 개발이 진행되고 있다.