산텐제약은 최근 美 jCyte社로부터 망막색소변성증에 대한 세포치료 ‘jCell’의 일본, 아시아, 유럽에서의 독점적 개발·판매권을 취득하는 라이선스계약을 체결했다고 발표했다.
‘jCell’은 망막전구세포를 주성분으로 하는 세포치료제로, 미국에서는 혁신치료제로 개발되고 있다.
산텐은 계약에 기초하여 일시금으로 5천만 달러를 지불하는 한편, 1,200만달러의 전환사채를 인수한다. 여기에 개발 진척상황 및 매출에 따른 마일스톤을 포함하면 계약 규모는 최대 2억5,200만달러에 달한다.
투여경로는 유리체내 주사제로 다른 유전자·세포치료에서 많이 사용되는 망막하투여에 비해 침습이 적다. 안(眼)내에 투여된 세포가 세포성장·보호인자를 분비하고 이들이 망막세포를 활성화·보호하는 것을 주요 메커니즘으로 한다. 미국에서는 망막색소변성증을 대상으로 하는 후기 임상 2상시험을 완료했다.
망막색소변성증은 유전자 변이로 망막의 시세포 및 색소상피세포가 광범위하게 변성되는 질환이다. 특징적인 증상은 야맹, 시야협착, 시력저하이며, 대체로 10대에 발병하여 중장년층이 되면 실명에 이르는 사례가 많다고 한다. 일상생활에 지장을 초재하는 질환인 한편, 근본요법 및 그 진행을 억제할 수 있는 치료약이 없어 의약적 수요가 높은 질환이다. 전 세계에는 약190만명, 일본에는 10만명달 18.7명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있다.