日 약25억원 최고가약 ‘졸겐스마’ 승인 결정

3월 정식승인·5월 보험상환가 결정...일본 약가에 관심

일본 후생노동성은 26일 노바티스파마가 승인신청한 척추성 근육 위축증(SMA) 유전자치료약 ‘졸겐스마(Zolgensma)’의 승인을 결정했다. 

조기 사망 및 생애 지속되는 장애를 동반하는 SMA에 대한 1회 완결형 치료제로서, 2세 미만에 사용이 결정됐다. 2세 미만으로 체중 2.6㎏ 이상의 환자에 대해 체중에 따른 산출 투여액량을 60분에 걸쳐서 정맥내 단회 투여한다. 재투여는 하지 않는다. 또, 장기 안전성 및 유효성을 검토할 목적으로 관찰기간을 최장 15년으로 한 전례조사를 실시한다. 

일본은 수속절차를 거쳐 3월에 정식 승인하며, 5월경 보험상환가격을 결정할 전망이다.

후생노동성은 동물실험에 일부 데이터가 조작된 것과 관련, 일본에서는 조작된 데이터를 제외하고 평가를 실시했고, 임상시험단계와 시판약과의 품질일관성이 유지되고 있는지에 대한 논의를 실시한 결과 일관성이 유지되고 있다고 판단되어 승인을 결정하게 됐다고 설명했다. 

‘졸겐스마’는 일본에서 우선심사제도 지정을 받아 2018년 11월에 신청됐음에도 불구하고 데이터 조작 등의 문제 등도 있어 1년 이상 승인이 내려지지 않았었다. 

미국의 제품출하 가격은 212만5,000달러로 엔화로 환산하면 약 2억3,400만엔에 달해 일본이 약가를 얼마로 책정할지 관심이 모아진다.