FDA, 새 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈 치료제 승인

美 글로벌 블러드 테라퓨틱스 복셀로터 제제 ‘옥스브리타’

이달들어 노바티스社의 ‘아다크베오’(Adakveo: 크리잔리주맙)에 이어 또 하나의 새로운 겸상(鎌狀) 적혈구 빈혈(또는 겸상세포 질환) 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았다.

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 전문 제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스社(Global Blood Therapeutics)는 12세 이상의 소아 및 성인 겸상 적혈구 빈혈 치료제 ‘옥스브리타’(Oxbryta: 복셀로터)가 FDA의 가속승인(accelerated approval)을 취득했다고 25일 공표했다.

FDA의 애덤 브렛 P. 지루아 총괄책임자 직무대행은 “오늘 허가결정으로 미국 내에만 10만여명에 달하는 데다 세계 각국의 환자 수가 2,000만명을 상회하는 파괴적인 혈액장애 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 수 있게 됐다”며 의의를 강조했다.

그는 뒤이어 “과학에 대한 투자에 힘입어 환자들의 일상생활을 도전적인 과제로 만드는 겸상 적혈구 빈혈과의 싸움에서 한층 많은 치료대안들을 확보할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 FDA는 공중보건 우선현안의 하나로 겸상 적혈구 빈혈에 대한 인지도를 끌어올리고, 효능 및 안전성이 입증된 새로운 치료제들이 허가를 취득할 수 있도록 하기 위한 노력을 지속해 나갈 것”이라고 다짐했다.

지루아 직무대행은 또 “의료인들에 대한 교육향상과 환자 권한확대, 의료전달체계 개선과 함께 이처럼 새로 허가를 취득한 약물들이 속속 출현함에 따라 겸상 적혈구 빈혈 환자들에게 직접적이고 긍정적인 영향을 미치게 될 것”이라고 덧붙였다.

이와 관련, 적혈구가 비정상적인 낫의 형태(鎌狀)를 띄는 특징을 나타내는 겸상 적혈구 빈혈은 혈관 내부의 혈액흐름을 제한하고 체내의 각 조직으로 산소가 원활하게 공급되지 못하도록 하면서 평생토록 증상이 지속되는 유전성 질환의 일종을 말한다.

겸상 적혈구 빈혈 환자들은 이 같은 증상들로 인해 중증 통증 및 장기(臟器) 손상이 나타나게 된다.

이와 함께 중증의 만성적인 염증이 수반됨에 따라 환자들에게서 극심한 통증이 돌발하고 장기손상이 나타날 때 혈관폐쇄 위기를 악화시키게 된다.

비 임상시험 결과를 보면 ‘옥스브리타’는 적혈구의 겸상 적혈구화(sickling)를 저해하고, 적혈구의 변형을 개선하면서 혈류를 개선해 준 것으로 입증됐다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “겸상 적혈구 빈혈에서 나타나는 주요한 이상(異常)이라 할 수 있는 산소가 결핍된 겸상 헤모글로빈 중합을 저해하는 약물이 ‘옥스브리타’라 할 수 있을 것”이라고 설명했다.

파즈더 소장은 “환자들에게 ‘옥스브리타’를 투여하면 겸상세포들이 결합력이 감소하면서 낫 형태의 형성이 저해되어 적혈구 파괴로 인한 헤모글로빈 수치의 감소까지 억제할 수 있게 될 것”이라며 “이처럼 중증에 생명을 위협하는 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 ‘옥스브리타’가 활발하게 공급될 수 있게 될 것”이라고 덧붙였다.

‘옥스브리타’에 대한 FDA의 승인결정은 총 274명의 겸상 적혈구 빈혈 환자들을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 이루어졌다.

이 시험에서 90명의 환자들은 ‘옥스브리타’ 1,500mg을 투여받았고, 92명은 ‘옥스브리타’ 900mg을 투여받았으며, 나머지 92명은 플라시보를 투여받았다.

그 결과 ‘옥스브리타’ 1,500mg을 투여받은 그룹의 경우 헤모글로빈 반응률이 51.1%에 달해 플라시보 대조그룹의 6.5%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

‘옥스브리타’를 투여받은 환자그룹에서 빈도높게 수반된 부작용을 보면 두통, 설사, 비정상적인 통증, 구역, 피로, 발진 및 고열 등이 관찰됐다.

한편 ‘옥스브리타’는 환자들에게 임상적 효용성이 기대되는 결과가 도출된 데다 충족되지 못할 의료상의 니즈에 부응할 것으로 기대되는 중증질환 치료제들을 대상으로 심사를 거쳐 부여되는 가속승인을 취득했다.

이에 따라 ‘옥스브리타’는 차후 확증 임상시험을 추가로 진행해 임상적 효용성이 상세하게 기술되어야 승인지위를 유지할 수 있다.

FDA는 앞서 ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거쳐 이번에 ‘옥스브리타’의 발매를 승인했다.