유전성 근육장애 치료제 ‘엠플라자’ 적응증 확대

FDA, 2~5세 연령대 환자들에게도 사용 가능케

난치성 유전성 질환의 일종인 뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy) 치료제 ‘엠플라자’(Emflaza: 데플라자코트)를 사용할 수 있는 환자들의 연령대가 확대됐다.

미국 뉴저지州 사우스 플레인스에 소재한 첨단 RNA 기술 접목 신약개발 전문 제약기업인 PTC 테라퓨틱스社는 FDA가 ‘엠플라자’의 적응증 추가를 승인했다고 7일 공표했다.

이에 따라 ‘엠플라자’는 2~5세 연령대 환자들에게도 사용이 가능케 됐다.

뒤시엔느 근이영양증은 드물게 나타나는 소아 유전성 장애의 일종으로 불가역적인 진행성 근육퇴행 및 약화를 유발하는 증상이다. 이로 인해 보행능력이 크게 저하되는 것이 통례이다.

‘엠플라자’는 지난 2017년 2월 5세 이상의 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 위한 정제 및 경구용 액제로 처음 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

PTC 테라퓨틱스社의 스튜어트 펠츠 회장은 “연령대가 좀 더 낮은 뒤시엔느 근이영양증 환자들을 치료하는데 ‘엠플라자’를 공급할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “뒤시엔느 근이영양증을 치료하는 표준요법은 진단시점부터 ‘엠플라자’를 사용해 치료에 착수하는 것”이라고 강조했다.

그는 뒤이어 “아직 상당량의 근육이 존재하는 시점이라 할 수 있는 이른 시점에서부터 환자치료를 진행할 경우 괄목할 만한 효과를 기대할 수 있을 것”이라며 “그 같은 맥락에서 볼 때 2세 이상의 환자들에게 ‘엠플라자’를 사용할 수 있게 된 것은 환영할 만한 일”이라고 단언했다.

한편 PTC 테라퓨틱스 측은 환자, 환자보호자 및 처방권자들을 돕기 위한 ‘PTC 케어스’(PTC Cares) 지원 프로그램을 개발했다.

이 프로그램은 환자, 환자보호자 및 처방권자들이 PTC 테라퓨틱스 제품들의 처방과정을 이해할 수 있도록 돕고, 재정적 지원을 제공하기 위해 마련된 것이다.