瑞 제약사, 유전성 근이영양증 신약 EU 허가신청

잔테라 파마 이데베논 제제 ‘풀디자’..FDA에도 신청예정

스위스(瑞西)의 희귀질환 치료제 전문 제약기업 잔테라 파마슈티컬스社(Santhera Pharmaceuticals)가 유럽 의약품감독국(EMA)에 ‘풀디자’(Puldysa: 이데베논)의 허가신청서를 제출했다고 27일 공표했다.

‘풀디자’는 뒤시엔느 근이영양증(DMD: Duchenne muscular dystrophy) 환자들에게서 나타나는 호흡 기능부전을 치료하는 용도로 개발이 진행되어 왔던 약물이다.

뒤시엔느 근이영양증은 근육약화가 진행되면서 보행능력이 심각하게 저하되는 난치성 유전질환의 일종으로 대부분 남성들에게서 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다. 전 세계적으로 남아 신생아 최대 3,500명당 1명 정도의 비율로 발생하고 있다.

잔테라 파마슈티컬스 측은 ‘풀디자’의 조건부 허가취득을 목표로 하고 있다.

‘풀디자’는 글루코코르티코이드를 사용하지 않은 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게 수반되는 호흡 기능부전을 치료하는 용도의 약물이다.

‘풀디자’의 허가신청서는 임상 2상 ‘DELPHI 시험’, 장기 DELPHI 연장시험 및 본임상 3상 ‘DELOS 시험’, 그리고 최근 종료된 ‘SYROS 시험’ 등에서 도출된 자료를 근거로 제출됐다.

이 중 ‘SYROS 시험’의 자료는 ‘DELOS 시험’에 종료시점까지 참여했고, 최대 6년 동안 ‘풀디자’로 치료를 지속한 환자들로부터 장기간에 걸쳐 도출된 결과를 수집한 것이다.

잔테라 파마슈티컬스社의 크리스티나 스외블롬 니그렌 최고 의학책임자 겸 연구‧개발 부문 대표는 “허가신청서에 동봉된 새로운 자료들을 보면 ‘풀디자’로 치료를 진행한 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게서 나타난 임상적으로 관련성 있는 효능과 장기적인 치료효과 등을 뒷받침하고 있다”고 말했다.

덕분에 초기에 도출되었던 자료상의 공백을 메울 수 있었을 뿐 아니라 허가심사 당국들이 보완을 요구한 사안들에 대해 답변할 수 있었다고 덧붙였다.

잔테라 파마슈티컬스 측은 앞서 진행한 협의결과에 따라 현재 진행 중인 이중맹검법, 플라시보 대조시험 방식의 임상 3상 ‘SIDEROS 시험’을 마무리지은 후 FDA에도 ‘풀디자’의 허가신청서를 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.

‘SIDEROS 시험’은 18개월여 동안 글루코코르티코이드 스테로이드제를 복용한 뒤시엔느 근이영양증 환자들에게서 호흡 기능이 상실될 때까지 소요되는 기간을 지연시키는 데 ‘풀디자’가 나타낸 효능 및 안전성을 평가하면서 진행된 시험례이다.

총 266명의 환자들이 등록될 ‘SIDEROS 시험’은 뒤시엔느 근이영양증과 관련해 최대 규모로 진행된 사례이다.

지금까지 이 시험에는 유럽, 미국 및 이스라엘의 60여 임상시험기관에서 214명의 환자들이 충원되어 등록됐다. 피험자 충원은 오는 4/4분기 중으로 완결될 수 있을 전망이다.

‘SIDEROS 시험’에 종료시점까지 참여한 환자들 가운데 적격자들은 개방표지 ‘SIDEROS’ 연장시험에 참여할 수 있는 기회가 주어지게 된다.

한편 ‘풀디자’는 유럽과 미국, 스위스 및 호주 등에서 ‘희귀의약품’으로 지정됐다. 이 가운데 미국에서는 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 선정되기도 했다.