소아 혈전증 환자 위한 최초 항응고제 나온다

화이자 ‘프라그민’ 소아환자 적응증 추가 FDA 승인

FDA가 화이자社의 항응고제 ‘프라그민’(Fragmin: 달테파린 나트륨) 피하주사제의 적응증 추가를 16일 승인했다.

이에 따라 ‘프라그민’은 생후 1개월 이상의 소아환자들에게서 증후성 정맥 혈전색전증(VTE)의 재발을 예방하는 용도로도 사용이 가능케 됐다.

정맥 혈전색전증은 사망으로 귀결될 수 있는 심부정맥 혈전증과 폐 색전증을 포함하는 개념이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “정맥 혈전색전증을 나타내는 소아환자들의 대부분이 암이나 선천성 심장병과 같은 중증 기저질환들과 싸우고 있는 형편”이라며 “중증질환과 싸워야 할 뿐 아니라 정맥 혈전색전증을 동반한다는 것은 여러 합병증이나 사망으로 이어질 위험성을 배제할 수 없게 하는 것”이라고 지적했다.

특히 파즈더 소장은 “이번에 허가결정이 도출되기 전까지 소아 정맥 혈전색전증 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득한 약물은 부재했다”며 “우리는 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 ‘프라그민’을 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 심사절차를 진행해 온 것”이라고 설명했다.

그는 뒤이어 “오늘 FDA는 ‘프라그민’을 소아환자들을 위한 최초의 항응고제로 승인했다”며 “앞으로도 FDA는 소아환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하기 위한 치료의 진전을 위해 변함없이 혼신의 힘을 기울여 나갈 것”이라고 덧붙였다.

통상적으로 정맥 혈전색전증은 정맥 내 카테테르 삽입이나 암, 감염증, 선천성 심장병, 정신적 외상(外傷) 또는 수술 등의 기저질환들에 수반되는 이차적 합병증으로 나타나고 있다.

소아 정맥 혈전색전증 환자들의 경우 원내에서 사망할 위험성이 높은 데다 증상이 재발하거나 혈전 후 증후군 등이 수반될 위험성 또한 증가하는 것으로 알려져 있다.

원래 ‘프라그민’은 지난 1994년 12월 성인환자용으로 처음 FDA의 허가를 취득한 제품이다. 항응고제로 작용하는 헤파린의 한 유형에 속하는 약물이다.

소아환자들에게서 ‘프라그민’이 나타내는 효과는 증후성 심부정맥 혈전증 또는 폐 색전증을 나타내는 소아환자 38명을 충원해 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 입증됐다.

이 시험에서 소아환자들은 연령 및 체중에 따라 착수용량을 달리하면서 최대 3개월 동안 ‘프라그민’을 지속적으로 투여받았다.

시험이 종료되었을 때 21명의 환자들에게서 정맥 혈전색전증이 해소된 것으로 나타난 가운데 7명의 환자들은 증상이 완화되었고(regression), 2명의 환자들은 별다른 변화가 관찰되지 않았다.

아울러 정맥 혈전색전증이 악화된 환자들은 나타나지 않았으며, 1명의 환자는 증상이 재발했다.

‘프라그민’을 투여받은 환자들에게서 빈도높게 나타난 부작용을 보면 혈전, 혈소판 감소증, 혈종(血腫), 주사부위 통증 및 간내 아미노기 전이효소 수치의 일과성 상승 등이 눈에 띄었다.