아밀로이드증 관련 심근병증 신약 FDA 첫 허가

화이자 타파미디스 제제 ‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’

FDA는 성인 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(ATTR-CM)으로 인한 심근병증을 치료하는 약물인 ‘빈다켈’(Vyndaqel: 타파미디스 메글루민염) 및 ‘빈다맥스’(Vyndamax: 타파미디스) 캡슐제를 승인했다고 6일 공표했다.

‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’는 화이자社의 자회사인 폴드RX社(FoldRx)에 의해 허가가 신청되었던 약물들이다.

특히 FDA가 트랜스티레틴(transthyretin) 매개성 아밀로이드증 치료제를 승인한 것은 이번이 처음이다.

‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’는 타파미디스를 동일성분으로 함유하고 있는 약물들이지만, 서로 대체사용할 수 없는 데다 권고용량 또한 차이가 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 심혈관계‧신장계 약물국의 노먼 스톡브리지 국장은 “트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증이 드물게 나타나는 데다 파괴적이고 치명적일 수도 있는 증상의 일종”이라면서 “이번에 승인한 치료제가 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증으로 인한 심근병증을 치료하는데 중요한 진일보를 가능케 해 줄 것”이라고 단언했다.

이와 관련, 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증은 체내의 각종 기관과 조직에 아밀로이드라 불리는 단백질이 비정상적으로 축적되면서 정상적인 기능수행을 저해해 나타나는 증상으로 알려져 있다.

아밀로이드의 축적은 심장과 말초신경계에서 가장 빈도높게 나타난다는 것이 전문가들의 설명이다. 심장에 아밀로이드가 축적되면 호흡곤란, 피로, 심부전, 의식상실, 비정상적인 심장박동 및 사망 등을 초래할 수 있다.

말초신경계에 아밀로이드가 축적되었을 경우에는 감각상실, 통증 그리고 팔, 다리, 손‧발 등을 움직일 수 없게 되기도 한다. 또한 아밀로이드 축적은 신장, 안구, 위장관 및 중추신경계에도 영향을 미칠 수 있다.

‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’가 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증으로 인한 심근병증에 나타내는 효능은 441명의 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘빈다켈’ 또는 플라시보를 복용토록 하면서 이루어진 1건의 임상시험을 통해 입증됐다.

이 시험에서 평균 30개월이 경과헸을 때 생존률을 보면 ‘빈다켈’을 복용한 그룹이 플라시보 대조그룹에 비해 높게 나타났다. ‘빈다켈’ 복용그룹은 아울러 심혈관계 증상들로 인한 입원건수가 낮은 수치를 보였다.

임상시험에 참여한 피험자 수가 적은 수에 그치기는 했지만, 시험이 진행되는 동안 약물 관련 부작용은 관찰되지 않았다.

다만 타파미디스는 임신 중인 여성들이 복용했을 경우 태아에 유해한 영향을 미칠 수 있으므로 ‘빈다켈’ 또는 ‘빈다맥스’를 복용 중인 여성들은 임신계획과 피임에 대해 의료인의 상담을 받아야 할 것이라고 FDA는 지적했다.

한편 FDA는 ‘패스트 트랙’, ‘신속심사’ 및 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy) 지정을 거친 끝에 ‘빈다켈’의 발매를 승인한 것이다.

‘빈다켈’ 및 ‘빈다맥스’는 또한 ‘희귀의약품’으로 지정받기도 했었다.