소아 램버트-이튼 근무력 증후군 치료제 나온다

美 저커버스 파마 ‘루저기’..‘3,4-댑’ 20년 무료공급업체

중증 근무력증의 일종인 램버트-이튼 근무력 증후군(LEMS)으로 인해 고통받고 있는 소아환자들을 위한 치료대안이 확보됐다.

FDA는 미국 뉴저지州 플레인스보로에 소재한 제약기업 저커버스 파마슈티컬 컴퍼니社(Jacobus Pharmaceutical)의 ‘루저기’(Ruzurgi: 아미팜프리딘) 정제를 6~17세 사이의 소아 및 청소년 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들을 위한 치료제로 승인했다고 6일 공표했다.

특히 소아 및 청소년 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들을 위한 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.

지금까지 허가를 취득한 램버트-이튼 근무력 증후군 치료제는 성인환자용이 유일했다.

지난 11월 FDA의 허가를 취득했던 미국 플로리다州 코럴 게이블스 소재 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 캐털리스트 파마슈티컬 파트너스社(Catalyst Pharmaceuticals)의 ‘퍼댑스’(Firdapse: 아미팜프리딘)가 바로 그것.

캐털리스트 파마슈티컬 파트너스社는 지난 2010년 유럽에서 ‘퍼댑스’의 발매를 승인받았던 미국 캘리포니아州 샌라파엘 소재 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin)로부터 2012년 10월 북미시장 판권을 확보했었다.

저커버스 파마슈티컬 컴퍼니社의 경우 FDA의 ‘동정적 사용’ 프로그램에 따라 지난 20여년 동안 무료로 미국시장에 ‘3,4-댑’(3,4-DAP: 아미팜프리딘)을 공급해 왔던 제약사이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 신경의학 치료제 관리국의 빌리 던 국장은 “FDA가 희귀질환 치료제의 개발과 승인을 위해 각고의 노력을 기울이고 있다”며 “소아 희귀질환은 그 중에서도 최우선의 현안”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA의 이번 승인은 극도의 쇠약증상과 피로를 수반하는 데다 일상생활에 커다란 장애를 유발할 수 있는 소아 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들에게 절실히 필요로 해 왔던 치료대안이 확보되었음을 의미한다”며 의의를 부여했다.

이와 관련, 램버트-이튼 근무력 증후군은 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 미치는 희귀 자가면역성 질환의 일종으로 알려져 있다. 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들은 체내의 면역계가 신경근 접합부를 공격함에 따라 신경세포들이 근육세포들에 신호를 전달하지 못하게 된다.

램버트-이튼 근무력 증후군은 다른 자가면역성 질환들과도 관련이 있을 수 있지만, 소세포 폐암 환자들을 포함한 환자들에게서 빈도높게 나타나고 있다. 아울러 연령대를 불문하고 증상이 나타날 수 있지만, 소아 램버트-이튼 근무력 증후군의 유병률은 아직까지 알려져 있지 않다.

램버트-이튼 근무력 증후군의 발병률은 전 세계적으로 100만명당 3명 정도로 추정되고 있다.

6~17세 연령대 환자들에게서 ‘루저기’의 사용은 성인 램버트-이튼 근무력 증후군 환자들을 대상으로 충분하고도 잘 관리된 시험례들과 성인환자들을 대상으로 한 약물체내동태 시험자료, 소아환자들의 용량을 정하기 위한 약물체내동태 모델링 및 시뮬레이션, 6~17세 연령대 소아환자들로부터 도출된 안전성 자료 등을 통해 뒷받침됐다.

또한 램버트-이튼 근무력 증후군을 치료하는데 ‘루저기’가 나타낸 효능은 32명의 성인환자들을 대상으로 진행된 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험을 통해 확립됐다. 이 시험의 피험자들은 충원에 앞서 최소한 3개월 동안 ‘루저기’ 복용을 지속한 환자들이었다.

시험에서 ‘루저기’를 지속적으로 복용한 환자들은 플라시보로 전환한 그룹과 비교평가가 이루어졌다.

효능평가는 환자들이 의자에서 일어날 때까지 소요된 시간, 3미터 보행 소용시간, 멈추지 않고 3바퀴를 돈 후 의자에 돌아오는데 소요된 시간 등을 측정하는 내용으로 이루어졌다.

그 결과 ‘루저기’를 복용한 환자들은 플라시보 대조그룹에 비해 장애가 적게 나타났다. 

‘루저기’의 효능은 아울러 환자들이 느낀 쇠약감 등 램버트-이튼 근무력 증후군 자가평가 문답을 통해서도 측정됐는데, 플라시보로 전환한 환자들에게서 쇠약감을 훨씬 크게 느낀 것으로 파악됐다.

‘루저기’를 복용한 소아 및 성인환자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 화상, 따끔거림, 복통, 소화불량, 현기증 및 구역 등이 관찰됐다. 소아환자들에게서 수반된 부작용은 성인환자들의 경우와 대동소이했다.

발작 전력이 없는 환자들에게서 발작 증상이 관찰됐다. FDA는 발진, 담마진, 소양증, 발열, 부종 또는 호흡곤란 등의 과민반응 징후가 나타날 경우에는 곧바로 의료인에게 고지할 것을 요망했다.

한편 FDA는 ‘신속심사’, ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’ 지정을 거친 끝에 ‘루저기’ 발매를 승인한 것이다.