FDA, 백혈병 치료제 ‘AUTO3’ 희귀의약품 지정

英 제약사, 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발 진행

차세대 항암 프로그램 T세포 치료제들의 개발에 주력하고 있는 영국 제약기업 오토루스 테라퓨틱스社(Autolus Therapeutics)는 자사에 의해 개발이 진행 중인 ‘AUTO3’가 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 공표했다.

‘AUTO3’는 CD19 항체 및 CD22 항체를 표적으로 작용하는 두가지 키메라 항원 수용체들의 발현을 유도하기 위해 레트로바이러스 벡터로 유전자를 변형한 자가유래 강화(enriched) T세포이다.

현재 ‘AUTO3’는 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발이 진행되고 있다.

이와 관련, 미국 국립보건연구원(NIH) 산하 국립암연구소(NCI)에 따르면 올해 미국에서만 5,930여명의 새로운 급성 림프구성 백혈병 환자들이 발생하고 1,500명 정도가 이로 인해 사망할 것으로 추정되고 있다.

급성 림프구성 백혈병은 소아환자들이 현저하게 많아 전체 환자들의 60% 정도가 20세 이하 연령대에서 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

급성 림프구성 백혈병은 골수에서 미성숙한 림프구가 과다하게 생성되면서 유발되면서 증상이 나타나게 된다는 것이 전문가들의 설명이다. 림프구는 백혈구의 일종이다.

성인 급성 림프구성 백혈병 환자들의 경우 유도 항암화학요법제에 반응을 나타내는 비율이 높지만, 장기적인 관해에 도달하는 환자들의 비율은 30~40% 정도에 불과한 형편이다.

마찬가지로 소아환자들의 경우에도 일반적으로 1차 약제에 양호한 반응을 나타내지만, 전체의 10~20% 가량은 항암화학요법제 내성을 나타내면서 증상이 재발하는 관계로 고도 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 것이 현실이다.

오토루스 테라퓨틱스社의 크리스천 아이틴 회장은 “급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발을 진행 중인 ‘AUTO3’가 FDA에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받은 것을 기쁘게 생각한다”며 “올초 소아 급성 림프구성 백혈병 환자들을 충원해 진행되었던 ‘AUTO3’의 임상 1상 및 2상 ‘AMELIA 시험’에서 고무적인 최신자료가 도출되었음을 상기할 필요가 있을 것”이라고 언급했다.

이에 따라 오토루스 테라퓨틱스는 ‘AUTO3’가 급성 림프구성 백혈병이 재발하는 원인으로 알려진 항원 탈출에 대응해 소아 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 동종계열 최선의 치료제로 자리매김할 수 있을 것이라며 아이틴 회장은 기대감을 내비쳤다.

그는 뒤이어 “임상시험에서 중증의 사이토킨 방출 증후군이나 신경독성이 낮게 나타남에 따라 ‘AUTO3’가 현재 발매되고 있는 키메라 항원 수용체 T세포 치료제들에 비해 개선된 안전성 프로필을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

한편 FDA는 미국 내 환자 수가 20만명 이하로 드물게 발생하고 있는 질환들을 진단, 예방 또는 치료하기 위해 개발 중인 약물들 가운데 심사를 거쳐 제한적으로 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

‘희귀의약품법’에 따라 FDA는 ‘희귀의약품’으로 지정된 약물들에 대해 임상시험 비용지원, 세제(稅制) 혜택, FDA의 유저피(user-fee) 면제, 그리고 허가를 취득할 경우 미국에서 7년에 걸친 독점발매권 등의 다양한 메리트를 부여하고 있다.