‘벤클렉스타’+‘가싸이바’ 병용법 FDA 허가신청

치료전력 없고 병발질환 동반한 만성 림프구성 백혈병

로슈社는 백혈병 치료제 ‘벤클렉스타’(베네토클락스)와 ‘가싸이바’(오비누투주맙)을 병용하는 요법의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 7일 공표했다.

‘벤클렉스타’ 및 ‘가싸이바’ 병용요법은 앞서 치료를 진행한 전력이 없고 병발질환을 나타내는 만성 림프구성 백혈병 환자들을 위해 사용할 수 있도록 해 달라는 내용으로 허가신청서가 제출된 바 있다.

FDA는 이번 심사 건을 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’(Real-Time Oncology Review Pilot Program)의 적용대상으로 지정해 신속하게 심사를 진행할 예정이다. ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’이 적용되면 심사과정이 좀 더 효율적으로 진행되어 효과적이고 안전한 치료제가 빠른 시일 내에 환자들에게 공급될 수 있게 된다.

로슈社의 산드라 호닝 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 부문 대표는 “올해 미국에서만 20,000명 이상이 치료전력이 없는 만성 림프구성 백혈병을 진단받을 것으로 보이는데, 이들 중 상당수는 집중적인 항암화학요법제 기반 치료대안을 진행할 수 없을 것”이라고 지적했다.

호닝 대표는 뒤이어 “항암화학요법제를 사용하지 않는 고정기간 병용요법이 FDA에 의해 ‘항암제 실시간 심사 파일럿 프로그램’에 따라 심사가 진행될 수 있게 된 것은 고무적”이라며 “FDA와 긴밀하게 협력해 이 새로운 치료대안이 치료를 진행한 전력이 없는 만성 림프구성 백혈병 환자들에게 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 다짐했다.

‘벤클렉스타’ 및 ‘가싸이바’ 병용요법은 임상 3상 ‘CLL14 시험’에서 도출된 결과를 근거로 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정됐었다.

‘CLL14 시험’은 치료를 진행한 전력이 없고 다른 병발질환을 나타내는 만성 림프구성 백혈병 환자 432명을 충원한 후 무작위 분류를 거쳐 각각 ‘벤클렉스타’로 12개월 동안 치료를 진행하면서 6개월간 ‘가싸이바’를 병용토록 하거나 6개월 동안 ‘가싸이바’ 및 클로람부실을 병용토록 한 후 6개월간 클로람부실 투여를 추가로 진행하는 내용으로 이루어진 시험례이다.

이 시험은 일차적인 시험목표가 충족된 데다 ‘벤클렉스타’ 및 ‘가싸이바’를 병용한 그룹의 경우 ‘가싸이바’ 및 클로람부실을 병용한 대조그룹에 비해 증상이 악화되었거나 피험자가 사망한 비율이 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

아울러 ‘벤클렉스타’ 및 ‘가싸이바’ 병용그룹의 안전성은 개별약물들의 안전성 프로필과 대동소이했으며, 새로운 안전성 징후는 관찰되지 않았다.

‘CLL14 시험’에서 도출된 자료는 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정이다. 이 시험은 독일 쾰른대학 의과대학의 미카엘 할렉 박사가 총괄한 독일 CLL 연구그룹과 함께 진행되었던 것이다.

한편 ‘벤클렉스타’는 로슈 측이 애브비社와 공동으로 개발을 진행한 항암제이다.

현재 미국시장에서는 로슈社의 계열사인 제넨테크社가 애브비社와 공동으로 발매를 진행하고 있으며, 미국시장을 제외한 글로벌 마켓에서는 애브비 측이 ‘벤클릭스토’(Venclyxto)라는 제품명으로 발매하고 있다.