‘보톡스’ 소아 상‧하지 경직 용도 FDA 심사착수

상지 경직 ‘신속심사’..하지 경직은 ‘표준심사’ 진행

엘러간社는 주름개선제 ‘보톡스’(오나보툴리늄 독소 A형)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 7일 공표했다.

이번에 신청이 이루어진 ‘보톡스’의 새로운 적응증은 2세 이상의 소아 환자들에게 나타난 상‧하지 경직을 개선하는 용도이다.

엘러간 측에 따르면 상지 경직 적응증의 경우 ‘신속심사’ 대상으로 지정되어 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 2/4분기 중으로 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 것으로 보인다.

반면 하지 경직 적응증은 ‘표준심사’ 대상으로 지정되어 오는 4/4분기 중 허가취득 여부가 결정될 전망이다.

경직은 상‧하지 근육이 뭉치는 증상을 수반할 수 있는 근육강직 등의 파괴적인(debilitating) 신경계 증상 가운데 하나이다.

소아들에게서 가장 빈도높게 나타나는 국소강직 증상이 뇌성마비이다. 전 세계적으로 뇌성마비는 1,000명당 2.5명 정도의 비율로 발생하고 있다.

대부분의 뇌성마비 환자들이 운동기능 손상을 나타내는데, 경직 증상은 전체 뇌성마비 환자들의 91% 정도에 영향을 미치고 있는 형편이다.

‘보톡스’는 18세 이상의 상‧하지 경직을 치료하는 용도로는 처음으로 FDADml 허가를 취득했던 신경독소 요법제이다. 적응증 추가가 승인되면 ‘보톡스’는 소아 상‧하지 경직에 사용하는 최초의 신경독소 요법제로 자리매김하게 된다.

엘러간社의 데이비드 니콜슨 최고 연구‧개발 책임자는 “FDA가 우리의 적응증 추가 신청을 접수한 것이야말로 소아 상‧하지 경직 환자들에게 새로운 치료대안을 선보이고자 엘러간이 지속해 왔던 여정에서 기념비적인(monumental) 성과물이 도출된 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “안검경련과 사시증을 치료하는 용도로 처음 FDA의 허가를 취득한 이래 지난 30여년 동안 ‘보톡스’가 다양한 치료영역에 사용되어 왔다”며 “우리는 앞으로도 ‘보톡스’가 다양한 용도로 환자들에게 사용될 수 있도록 하기 위한 연구‧개발에 투자를 지속할 것”이라고 밝혔다.

한편 ‘보톡스’의 적응증 추가 신청은 총 600명 이상의 소아 상‧하지 경련 환자들이 참여한 가운데 효능 및 안전성을 평가한 4건의 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

컬럼비아대학 메디컬센터 및 뉴욕 장로교병원 소아재활의학과의 김혜경 박사는 “소아경직이 중요한 관심사의 하나”라면서 “소아의 발육과 삶의 질에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 데다 걷기, 옷입기 및 놀이 등 일상생활에 지장을 초래할 수 있기 때문”이라고 말했다.

김 박사는 “성장하고 적응할 수 있도록 하기 위해 소아의 경직 증상을 관리하는 것이 중요한 일”이라며 “장기적으로 나타나는 경직 증상의 부정적인 영향을 감안할 때 소아기부터 성인기까지 중단없는 증상관리를 제공하는 일이 매우 중요한 만큼 ‘보톡스’가 소아 상‧하지 경직 증상을 개선하는 데 나타낸 긍정적인 결과에 기대가 크다”고 덧붙였다.

소아 및 청소년 환자들의 충족되지 못하고 지속적인 의료상의 니즈에 부응할 수 있는 길이기 때문이라는 단언이다.