노보노디스크 A형 혈우병 치료제 FDA서 허가

예방요법제, 치료제 및 수술期 관리요법제 ‘에스페록트’

노보노디스크社는 자사의 소아 및 성인 A형 혈우병 치료제 ‘에스페록트’(Esperoct: 투록토코그 α 페골, N8-GP)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 19일 공표했다.

‘에스페록트’는 소아 및 성인 A형 혈우병(혈액응고 제 8인자 선천성 결핍) 환자들에게서 출혈(bleeding episodes) 발생빈도를 감소시키기 위한 일상적 예방요법제, 필요할 때 사용하는 치료제, 출혈 억제 및 수술 전‧후 출혈 증상의 관리요법제로 이번에 FDA의 허가관문을 통과했다.

FDA는 지금까지 A형 혈우병과 관련한 최대 규모의 승인 전 임상시험 프로그램으로부터 도출된 결과를 근거로 ‘에스페록트’의 발매를 허가했다.

이 시험에는 앞서 치료를 진행한 전력이 있는 270명의 중증 A형 혈우병 환자들이 피험자로 충원됐으며, 이들은 5년 이상 임상시험에 지속적으로 참여했다.

시험을 진행한 결과 ‘에스페록트’는 중증 A형 혈우병 환자들에게서 일상적인 예방요법제로 효과적이었음이 입증됐다.

이 시험에서 성인 및 청소년 환자들은 4일 간격으로 1회 고정용량의 ‘에스페록트’를 간편하게 투여받았다. 소아환자들에게는 3~4일마다(주 1회) 투여가 이루어졌다.

좀 더 구체적으로 언급하면 성인 및 청소년 환자들의 경우 4일마다 ‘에스페록트’ 50 IU/kg을 투여했을 때 예방요법제로 효과적이어서 연평균 출혈빈도가 1.18회로 낮게 유지됐다.

더욱이 ‘에스페록트’는 출혈 증상을 치료하고 억제하기 위한 용도 뿐 아니라 수술 전‧후의 출혈 증상 관리에도 효과적이었던 것으로 파악됐다.

이와 함께 임상시험이 진행되는 동안 전체 연령대에서 ‘에스페록트’의 내약성이 우수하게 나타났으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점을 확인되지 않았다.

‘에스페록트’의 전체적인 안전성 프로필을 보면 다른 장기지속형 혈액응고 제 8인자 제품들에서 보고되었던 내용들과 대동소이했다.

노보노디스크社의 마즈 크록스고르 톰센 부회장 겸 최고 학술책임자는 “미국에서 ‘에스페록트’가 허가를 취득한 것을 환영해마지 않는다”며 “노보노디스크가 A형 혈우병 환자들에게 공급할 수 있는 치료대안의 폭이 크게 확대될 수 있게 되었기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “우리는 ‘에스페록트’가 A형 혈우병 환자들의 부담을 낮추면서 간편한 데다 출혈의 예방 및 치료를 위해 고정용량을 투여하면 되고, 덕분에 환자들에게서 삶의 질을 향상시켜 주는 약물로 자리매김할 것으로 확신한다”고 덧붙였다.

한편 노보노디스크 측은 내년 중 미국시장에서 ‘에스페록틔’의 발매에 착수할 것으로 보인다. 제 3자 지적재산권 합의에 따라 미국시장에서 오는 2020년 전까지는 ‘에스페록트’를 발매할 수 없기 때문이다.