노보노디스크 B형 혈우병 치료제 美 발매 출발선

‘레비닌’ 당초 예상대로 상반기 중 시장 데뷔 현실화

노보노디스크社 미국지사는 자사의 B형 혈우병 치료제 ‘레비닌’(Rebinyn: 재조합 글리코페길화 응고인자 Ⅸ)이 미국시장에서 발매에 들어갔다고 지난 8일 공표했다.

당초 노보노디스크 측은 올해 상반기경 미국시장에서 ‘레비닌’의 발매가 착수될 수 있을 것으로 전망했었다.

‘레비닌’은 지난해 5월 말 FDA의 허가를 취득했던 B형 혈우병 치료제이다.

반감기가 연장된 주사제의 일종인 ‘레비닌’은 성인 및 소아 B형 혈우병 환자들에게서 출혈을 치료하고 조절하기 위해 사용하는 약물이다. 출혈이 발생했을 때 사용하거나 수술을 받는 동안 출혈을 관리하는 데 도움을 주는 용도로 사용될 수 있다.

하지만 ‘레비닌’은 B형 혈우병 환자들에게서 일상적인(routine) 출혈예방용 또는 면역관용 유도 용도로 사용되어선 안된다.

노보노디스크社 미국지사 제약 부문의 피아 더바노 부사장은 “우리는 이 새로운 치료대안을 혈우병 공동체에 사용토록 공급할 수 있게 된 것에 고무되어 있다”며 “이번에 ‘레비닌’의 발매가 착수된 것을 희귀 출혈장애 환자들을 위해 혁신적인 치료제를 만들어 왔던 노보노디스크의 풍부한 유산에 새로운 동력을 제공해 줄 일”이라고 의의를 설명했다.

이와 관련, 중증의 만성, 유전성 출혈장애의 일종인 B형 혈우병은 현재 미국 내 환자 수가 5,000여명으로 추정되고 있다. B형 혈우병 환자들은 혈중 응고인자 Ⅸ 단백질의 수치가 낮아 근육, 관절 또는 체내의 장기(臟器)에서 장시간 출혈 또는 자연출혈이 자주 발생하게 된다.

‘레비닌’은 B형 혈우병 환자들에게서 결핍된 응고인자 Ⅸ의 역할을 대신하는 약물이다.

임상 3상 시험에서 ‘레비닌’ 40 IU/kg을 1회 투여한 성인 B형 혈우병 환자들은 응고인자의 활성이 착수시점에 비해 94%까지 증가한 데다 투여 후 7일차에 응고인자의 수치가 평균 17% 유지되었던 것으로 분석됐다.

또한 성인 B형 혈우병 환자들은 ‘레비닌’을 1회 투여받은 후 평균 반감기가 83시간에 달했던 것으로 집계됐다.

캘리포니아州 로스앤젤레스 아동병원 지혈‧혈전 프로그램의 가이 영 박사는 “그 동안 B형 혈우병 치료제 분야에서 괄목할 만한 진보가 이루어졌음에도 불구, 환자들에게서 응고인자 Ⅸ의 수치를 장기간 동안 높고 지속적으로 유지시켜 주는 치료제를 원하는 환자들의 니즈는 여전하다”고 지적했다.

‘레비닌’의 임상시험 프로그램을 주도한 학자의 한사람인 그는 또 “환자들을 진료할 때 1~2회 투여 만으로 출혈 증상을 시녹하게 조절할 수 있는 반감기 연장 치료제는 B형 혈우병 치료제에서 중요한 부분이라 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

‘레비닌’은 청소년 및 성인 환자들을 충원한 후 필요할 때마다 투여하면서 진행되었던 임상시험에서 1~2회 투여 후 환자들의 출혈을 98%까지 치료한 것으로 분석됐다.

이와 함께 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 수술 전에 ‘레비닌’을 1회 투여한 결과 수술을 받는 동안 출혈 증상을 조절하는 데 100% 성공한 것으로 파악됐다.