오가노이드사이언스, 식약처 ‘세계 최초’ 오가노이드 세포치료제 가이드라인 기반 연구 주도

약 3년간 식약처 용역과제 단독 수행…품질·비임상 평가 가이드라인 제정 기반 마련 3차원 구조·장기 특이적 기능 등 평가 기준 구체화…6일 가이드라인 이행 워크숍서 발표

오가노이드사이언스가 식품의약품안전처의 세계 최초 오가노이드 기반 세포치료제 가이드라인 제정을 위한 핵심 연구를 수행했다. 이번 가이드라인은 오가노이드의 고유한 특성을 반영한 품질·비임상 평가 방향을 제시해 관련 치료제의 임상 개발에 활용될 전망이다.

오가노이드 전문기업 오가노이드사이언스(대표 유종만·오상훈, 코스닥 476040)는 식약처가 지난 10월 29일 제정·발간한 '오가노이드 기반 세포치료제의 임상시험 시 품질 및 비임상 평가 가이드라인(민원인 안내서)'의 기반 연구를 단독 수행했다고 6일 밝혔다.

미국 FDA, 유럽 EMA, 일본 PMDA 등 주요국 규제기관은 그동안 오가노이드를 세포치료제 일반 지침 안에서 다뤄 왔다. 이번 가이드라인은 오가노이드 기반 세포치료제의 특성을 반영해 품질 및 비임상 평가 시 고려사항을 별도로 제시한 세계 최초의 지침이다.

가이드라인은 오가노이드 기반 세포치료제의 임상시험계획 승인 신청 시 일반적인 세포치료제 평가 원칙에 더해 추가로 고려해야 할 사항을 담았다.

품질 분야에서는 3차원 구조의 완전성, 세포 구성, 분화·성숙도, 장기 특이적 기능 등을 평가하도록 방향을 제시했다. 비임상 분야에서는 제품 특성과 위험도에 따른 체내분포, 종양원성, 면역원성 평가와 동물대체시험법(NAMs)의 활용 가능성을 다뤘다. 개발 단계와 제품 특성에 맞춰 품질평가 항목과 허용기준을 설정할 수 있도록 관련 고려사항도 포함했다.

이를 통해 오가노이드 재생치료제 개발사들은 품질·비임상 평가 전략을 체계적으로 수립하고, 임상 개발 과정의 불확실성을 줄일 수 있을 것으로 기대된다. 향후 국제적인 평가 기준 논의에서도 참고 사례로 활용될 가능성이 있다.

가이드라인의 기반 연구는 식약처 첨단바이오융복합연구과의 용역과제로 2023년 2월부터 2025년 11월까지 진행됐다. 오가노이드사이언스는 단독 수행기관으로 참여해 품질·비임상 평가 가이드라인(안), 오가노이드 품질평가법 시험정보집, 국내외 기술개발·규제 동향집 등을 마련했다.

식약처는 해당 연구성과와 한국바이오의약품협회 등이 운영한 산·학·연 전문가 협의체의 의견수렴 및 검토 결과를 종합해 지난 10월 29일 식품의약품안전평가원 세포유전자치료제과를 통해 최종 가이드라인을 제정·발간했다.

오가노이드사이언스는 6일 웨스틴 서울 파르나스에서 열린 '2026 첨단 신기술 기반 바이오의약품 가이드라인 이행 워크숍'에도 참여했다.

이날 김시나 오가노이드사이언스 이사는 세포유전자치료제 분과 발표자로 나서 오가노이드의 3차원 구조와 세포 구성, 장기 특이적 기능을 고려한 품질평가 사항을 소개했다. 생착, 체내분포, 종양원성 등 비임상 평가 시 주요 고려사항도 설명했다.

오가노이드사이언스는 자체 재생치료제의 임상 개발도 진행하고 있다. 지난 3월 자가 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 재생치료제 'ATORM-C'의 대장 궤양을 동반한 크론병 환자 대상 임상 1상 시험계획(IND)을 식약처로부터 승인받았다. 회사에 따르면 오가노이드 기반 재생치료제가 임상시험 단계에 진입한 세계 최초 사례다. 임상 1상은 서울아산병원에서 수행한다.

김시나 이사는 “이번 가이드라인은 오가노이드 기반 세포치료제의 3차원 구조와 장기 특이적 기능 등 고유한 특성을 고려한 세계 첫 품질·비임상 평가 지침”이라며 “오가노이드 재생치료제의 세계 최초 임상 진입에 이어 가이드라인 제정 기반 연구까지 수행했다는 점에서 의미가 크다”고 말했다.

이어 “앞으로도 식약처 및 산업계와 지속적으로 소통하며 국내 오가노이드 기반 세포치료제의 개발과 산업화에 기여하고, 국내 기업들이 글로벌 시장을 선도할 수 있도록 힘쓰겠다”고 덧붙였다.