이엔셀, 샤르코마리투스 1A형 신약후보 'EN001' 1b상 성공

주요 평가지표(CMTNS)서 통계적 유의성(p<0.05) 확보 ‘치료제 없는’ CMT 환자에 새로운 치료 가능성 제시 긍정적 데이터·ODD 지정 기반, 글로벌 기술이전(L/O) 추진 ‘탄력’

세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀(456070, 대표이사 장종욱)은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth disease, 이하 CMT) 1A형 치료 후보물질 'EN001'의 반복투여 임상시험에서 의미 있는 데이터를 확보했다고 8일 밝혔다. 

회사는 치료제가 없는 CMT환자를 대상으로 한 ‘EN001’ 반복투여 임상(Phase 1b)에서 통계적으로 유의미한 효과를 확인했다고 설명했다.

샤르코-마리-투스 병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 환자와 의료진 모두에게 큰 도전 과제로 여겨져 왔다.

샤르코-마리-투스 병은 삼성가에서 대를 이어 나타난 신경계 유전질환으로 잘 알려져 있다. 이병철 삼성그룹 창업주의 부인 고 박두을 여사를 비롯해 고 이건희 삼성전자 회장, 고 이맹희 CJ그룹 명예회장, 이재현 CJ그룹 회장 등이 해당 질환을 앓은 것으로 알려져 있다.

EN001은 동종탯줄유래 중간엽 줄기세포 기반 치료제로, 손상된 말초신경의 재생 및 기능 개선을 목표로 개발되고 있다. 이번 Top-Line 결과는 국내에서 진행 중인 반복투여 임상시험의 평가 결과를 바탕으로 도출됐다.

결과에 따르면, EN001은 반복 투여 시에도 뛰어난 안전성과 내약성을 보였으며, 중대한 이상반응은 관찰되지 않았다. 특히 이번 반복투여 임상은 앞서 진행된 단회투여 임상 대비 한층 개선된 효과를 보였으며, CMTNSv2 등 주요 임상 평가 지표에서 통계적으로 유의미한 개선 결과(전체시험대상자 CMTNSv2점수, p=0.0070, FDS, p=0.0313, ONLS,p=0.0172)를 확보하는 데 성공했다.

EN001은 냉동제형으로 개발되어 장거리 유통이 가능하고, 해동 후 별도 처리 없이 바로 인체에 투여할 수 있는 편의성을 갖췄다. 이는 기존 세포치료제들의 한계를 극복한 것으로, 글로벌 기술이전에 매우 유리한 강점으로 평가받는다.

이엔셀은 이번 임상 결과를 바탕으로 EN001의 글로벌 기술이전(L/O)을 적극 추진 중이다. 특히 EN001은 앞서 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(ODD)받은 바 있어, 이번 긍정적 데이터 확보로 기술이전 논의가 더욱 탄력을 받을 전망이다.

이엔셀 장종욱 대표이사는 “치료제가 없는 CMT 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시하는 의미 있는 데이터를 확보하게 되어 기쁘다”며 “이번 결과를 바탕으로 환자들이 하루빨리 치료 혜택을 볼 수 있도록 치료제 상용화에 총력을 다할 것”이라고 밝혔다.

한편, EN001의 임상시험은 삼성서울병원을 포함한 국내 주요 의료기관에서 진행 중이며, 보다 상세한 결과는 향후 국제학회 발표를 통해 순차적으로 공개될 예정이다.