유전자치료제 ‘VM202’ 효과, 어디까지 가능할까

DPN, 족부 궤양 등 여러 연구임상 단계…신질환치료제 가능성도 고려

당뇨병성 말초신경병증(diabetic peripheral neuropathy, DPN) 통증에 ‘VM202’의 개선 효과가 입증된 바 있다. 단순 근육 주사만으로도 효과가 있으며 심각한 부작용도 없는 것으로 나타나 주목받고 있다.

 

특히 'VM202' 치료제에서 중요한 점은 DPN 뿐 아니라 족부궤양, 관상동맥질환, 루게릭병 치료제로도 임상 진행 중이며 콩팥질환 치료 가능성도 있다는 점이다.

바이로메드 유승신 본부장은 23일 서울 드래곤시티호텔에서 열린 제 4회 KSN 2019에서 ‘VM202, 당뇨병성 신경병증과 족부궤양을 위한 유전자 기반의 잠재적 질병조절약물’을 주제로 VM202의 임상결과와 앞으로의 치료, 연구 방향에 대해 발표했다.

 

유본부장에 따르면 VM202는 신생혈관 형성을 유도하는 플라스미드(Plasmid)로 ‘HGF(hepatocyte growth factor)’라는 성장인자를 담고 있다. 이 ‘HGF’가 슈만세포 및 감각 뉴런과 직접 상호작용해 축색 돌기의 촉진을 통해 손상된 신경을 복구함으로써 신경 조직에 직접적인 영향을 준다.

VM202의 첫 타깃 질환은 통증성 DPN으로 임상 2상 연구결과, 통증사정검사(Daily pain diary)에서 위약군에 비해 ‘VM202 16mg’투약군이 1.5배 더 감소했다. 특히 ‘리리카(카바펜틴)’나 ‘뉴론틴(프레가발린)’ 비복용자에게 더 뚜렷한 결과가 나타났다. ‘VM202 16mg’투약군에서 ‘리리카’나 ‘뉴론틴’ 비복용자의 경우 3.67점으로 복용자의 3.03점인데 비해 효과가 더 높았다.

족부 궤양 임상 시험(VM202-PAD)에서도 12개월간 투약한 경우 위약군(11%)에 비해 높은 용량을 투여한 피실험자의 62%가 완벽하게 치료됐고 69%가 개선됐다고 나타났다고 유 본부장은 설명했다. 현재 두 연구는 현재 미국에서 임상 3상 진행단계다.

 

VM202의 치료효과는 여기서 끝이 아니다.

유 본부장에 따르면 만성 비치유성 당뇨병성 족부 궤양(NHU)을 대상으로 한 VM202-PAD는 3월 22일을 기준으로 300 명 중 44 명이 무작위 추출해 임상 연구에 있으며 간헐적 파행(Intermittent Claudiacation) 관한 연구(Hi-PAD)도 말초 동맥 질환(PAD)을 가진 노인을 대상으로 이동성과 종아리 근육 관류에 대한 VM202의 영향을 조사하고 있다. 

그 외에도 허혈성 심장질환 임상연구(VM202-CAD)는 한국에서 임상 2상 단계이며 미국 FDA로부터 Orphan Drug 및 Fast Track 지정을 받은 VM202-ALS(근위축성축삭경화증)도 미국에서 2상 임상 시험을 준비하고 있다.

유 본부장은 “VM202는 다양한 신경근 및 신경허혈성 질환에 치료제로서 잠재력을 갖고 있다”며 “HGF의 재생역할을 이용해 내피, 사구체포의 내엽세포, 혈관간막세포를 타깃으로한 콩팥질환 치료제 개발 연구도 가능성을 두고 있다”고 밝혔다.