희귀약, 신속심사·보험등재로 中 진출 '무궁무진'

CFDA 우선심사제 여건에 부합…각 지역 건보등재로 희귀약 지원도

중국 '신속심사 제도'와 '건강보험등재'가 희귀의약품을 개발·진행중인 국내 제약사에게 기회로 작용할 것이라고 전망됐다.

보건산업진흥원 펑타오(Feng Tao) 해외제약전문가 상임컨설턴트가 전문가 insight에 게재한 '중국 희귀의약품 시장 개발과 투자기회 분석'에 따르면 중국 국가약품감독관리국(CFDA)에서는 특수의약품의 허가 시간을 단축하기 위해 우선심사제도를 도입했다. 

2017년 12월 28일 발표된 '의약품의 혁신을 독려하기 위한 우선심사 시행에 관한 의견(关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见)' 수정본에서 다시 한번 의약품의 우선심사 범위를 명확히 규정했다는 것이다. 

이는 의약품의 우선심사 범위를 △분명한 임상적 가치를 가진 신약 △임상 현장에서 시급한 제품 △소아의약품 및 에이즈, 폐결핵, 바이러스성 간염, 희귀질환, 악성 종양, 노인 특발, 다발성 질환 등 특정 질병에 대한 약물로 규정했다. 

이와 관련, 펑타오 컨설턴트는 "희귀질환의 대부분은 유전질환이 대부분으로, 병의 상태가 위중하더라도 치료 기전이 명확한 편에 속한다"며 "희귀질환을 치료하기 어렵지만, 고셔병, 페닐케톤뇨증의 대사질환 등 맞춤형으로 치료에 개입하면 어느 정도의 결과를 얻을 수 있다"고 설명했다.

희귀의약품은 분명한 임상적 가치를 쉽게 얻을 수 있어야 하는데, 임상시험허가·품목허가 등 단계에서 더 많은 혜택을 누릴 수 있다는 것.  

중국의 희귀질환 전문가는 희귀질환을 발병률이 0.002%를 넘지 않거나 신생아의 발병률이 0.1%을 넘지 않는 질병으로 보고 있다.

이를 대입하면 중국에는 약 14억 인구와 국제적으로 인정된 약 7,000개의 희귀 질환을 계산하면 중국에는 약 1,904만 명이 희귀질병을 앓고 있는 것으로 나온다.

펑타오 컨설턴트는 "현재 미국에서 품목허가가 승인되 희귀의약품은 약 640종이고 중국에서 허가받은 의약품은 약 150개"라며 "희귀약이 부족해 보이더라도, 이는 신약 개발의 '신대륙'으로 보아야 할 것이다. 해외 제약사가 일찍이 희귀약 시장의 큰 잠재력을 높게 평가해 개발에 뛰어들어 매년 약 20개의 희귀의약품이 품목허가를 받고 있다"고 전했다.

이어 "정리하면 희귀약에서 '임상적 가치가 분명한 신약', '임상에서 시급한 제네릭' 등이 우선심사 범위에 포함된다"며 "'해외데이터인정', '임상 간소화 또는 면제', '조건부 허가' 등을 통해 희귀약의 중국 내 허가 비용을 크게 낮추고 출시 시기를 앞당길 수 있다. 희귀약을 가진 한국 제약사에게는 좋은 소식"이라고 덧붙였다. 

베이징의 약파트너(北京药伙伴)라는 시장조사 업체에 따르면, 2017년 10월 미국에서 승인한 희귀의약품은 약 477종 중 중국은 82종을 도입했다. 일본에서 출시된 293개 품목 중에서는 67종이 중국에 들어왔으며, 호주에서 출시된 287종 가운데 50종이, EU에서 출시된 76품목에서 10개가 출시됐다.  

중국의 건강보험등재목록도 희귀약 연구개발의 착안점이라고 분석됐다.

중국 국내의 칭다오(青岛)，저장(浙江), 상하이(上海) 등 일부 지역은 희귀질환 치료에 일정한 보조금을 지급한다. 2017년 중국의 국민건강보험부처도 협상을 통해 각 희귀약을 건강보험 지급 범위에 포함하기도 했다.  

2012년 칭다오시는 '도시 의료구제제도에 대한 의견(시범 시행) (关于建立城镇大病医疗救助制度的意见（试行）)'을 발표했다. 이는 처음으로 희귀질환을 건강포험시스템에 포함해 희귀질환에 대한 의료보장을 실현했다.

2015년 상반기까지 건강보험에 등록된 외래진찰 희귀질환은 20종에 달했다. 고셔병을 예로 들면 실제로 의약품 비용 중에서 건강보험이 92%를 지급하고 개인 부담은 8% 내외로 환자가 약 10만4,700위안을 지급했다. 

2015년 저장성은 희귀 질환에 대한 보장시스템을 수립해 전국에서 처음으로 희귀질환 리스트의 내용을 선별하고 의약품 협상을 진행해 글리벡 등 15종의 약품이 건강보험 지급대상으로 선정됐다. 또한 2016년에는 고셔병, 위축측삭경화증(ALS의 한 종류), 페닐케톤뇨증 등 3가지 희귀질환이 기본의료, 건강보험, 의료구제의 삼중 보상 시스템 혜택을 받게 됐다.  

2011년 상하이어린이입원도움기금(上海市少儿住院互助基金) 설립도 희귀약과 관련이 있다. 고셔병, 파브리병, 폼페병, 점액 다당류증이 지급 범위에 포함됐고, 상하이의 신화병원(新华医院), 어린이병원(儿童医院), 루이진병원(瑞金医院) 세 곳이 전문 외래 병원으로 지정돼 치료를 담당하고 있다.

이와 함께 페닐케톤뇨증, 단풍시럽뇨병 등 12종은 예방과 치료를 할 수 있는 유전적 희귀질환이다. 상하이시는 이에 대한 전문 보장 기금을 만들고 건강보험, 민정(民政), 홍십자회(红十字会) 가 함께 자금을 모으고 관리하기로 했다. 

2017년 판 건강보험 의약품 목록에 수재된 55종 희귀약은 혈액질환, 뼈와 연골 병변, 선천성대사이상, 뇌 또는 신경계통병변, 면역질환, 피부 병변, 소화기 병변, 내분비질환 등 17종 희귀질환을 치료한다. 

펑타오 상임컨설턴트는 "2015년부터 중국 정부는 희귀의약품의 발전을 도모하기 위한 일련의 호재성 정책을 내놓았는데, 특히 우선심사, 해외임상데이터인정, 조건부 허가 등과 같은 시장진입(MA) 정책을 내놓았다"며 "희귀약에 대한 건강보험 정책과 각 성·시의 보조정책이 비용부담을 낮췄다"고 했다.

그는 "한국에서 출시된 의약품 또는 개발 중인 파이프라인 모두 중국 의약품 시장에 빠르게 들어올 기회이자 더 많은 혜택을 받을 기회일 것"이라고 전망했다.