식약처, 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제 '파발타캡슐' 허가

식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국아스트라제네카가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용하는 희귀질환 치료제인 ‘파발타캡슐(입타코판)’를 29일 허가했다고 밝혔다.

이 약은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제 보다 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

작용 기전을 살펴보면, ‘보체 인자 B’에 특이적으로 결합해 대체 보체 경로의 ‘C3 전환효소’ 억제를 억제함으로써 ‘C5 전환효소복합체’ 생성을 억제한다.

식약처는 ‘파발타캡슐(입타코판)’을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제5호로 지정하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다고 전했다.

이어 식약처는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가되어 환자 치료 기회 확대에 도움이 될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.