애브비 超희귀 혈액암 신약 FDA 허가관문 통과

모구 형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN) 치료제 ‘덱뉴파즈’

 

超희귀 혈액암 치료제가 FDA의 허가관문을 통과했다.

애브비社는 공격적인 超희귀 혈액암의 일종인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양(BPDCN) 치료제 ‘덱뉴파즈’(Decnupaz: 피베키맙 수니린-pvzy)가 FDA로부터 발매를 승인받았다고 27일 공표했다.

모구 형질 세포양 수지상 세포종양은 성인환자들에게 나타난 공격적인 礎희귀 악성 혈액종양의 일종으로 아직까지 치료대안 선택의 폭이 제한적인 형편이다.

FDA는 임상 1/2상 ‘CADENZA 시험’에서 도출된 자료를 근거로 ‘덱뉴파즈’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 성인 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들을 치료하는 데 ‘덱뉴파즈’가 나타내는 효능과 안전성을 평가한 글로벌 임상시험례이다.

애브비社의 루팔 타카르 연구‧개발 담당부회장 겸 최고 학술책임자는 “각종 희귀암을 앓고 있는 환자들을 위한 연구에 박차를 가하면 그들의 삶에 변화가 수반될 수 있을 것”이라면서 “이번 승인으로 새로운 치료대안이 모구 형질 세포양 수지상 세포종양을 치료하는 데 사용될 수 있게 되었을 뿐 아니라 난치성 암으로 인한 영향에 직면해 있는 환자들을 위해 유의미한 진전을 가속화하고자 하는 우리의 결단력이 재차 입증됐다”고 말했다.

이와 관련, 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들은 피부병변을 나타내는 경우가 많은 데, 종양이 골수와 림프절, 중추신경계 등으로 빠르게 확산될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

대체로 모구 형질 세포양 수지상 세포종양은 60~70대 성인남성들에 주로 영향을 미치는 것으로 알려져 있다.

항암화학요법제를 사용한 집중적인 초기 치료와 조혈모세포 이식수술을 진행하더라도 다수의 환자들에게서 재발이 나타나고 있어 새로운 치료대안이 절실하게 요망되어 왔다.

텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터의 나빈 펨마라주 교수(백혈병)는 “모구 형질 세포양 수지상 세포종양이 공격적인 종양의 일종이어서 지금까지 치료대안 선택의 폭이 제한적이었는데, 특히 종양이 재발했거나 불응성이 나타난 환자들의 경우 치료대안 선택지가 한층 더 제한적이었던 형편”이라고 말했다.

펨마라주 교수는 뒤이어 “최초이자 유일한 CD123 항체 표적 항체-약물 결합체가 바로 ‘덱뉴파즈’라 할 수 있다”며 “이 치료제는 외래환자 단계에서 치료를 개시할 수 잇도록 해 줄 뿐 아니라 새로운 치료대안을 필요로 해 왔던 모구 형질 세포양 수지상 세포종양 환자들에게 유의미한 유익성을 제공해 줄 수 있을 것”이라고 설명했다.

모구 형질 세포양 수지상 세포종양을 새로 진단받은 환자들을 충원해 착수되었던 임상 1/2상 ‘CADENZA 시험’에서 ‘덱뉴파즈’를 사용해 치료를 진행한 피험자들은 임상적으로 유의미한 데다 지속적인 반응이 나타난 것으로 입증되어 주목할 만해 보였다.

새로 모구 형질 세포양 수지상 세포종양을 진단받아 시험에 참여한 환자들에게서 69.7%의 복합 완전반응률과 9.7개월에 달하는 평균 반응지속기간이 도출되었을 정도.

39.4%(13명)의 피험자들은 시험 후 조혈모세포 이식수술을 받은 것으로 조사됐다.

종양이 재발했거나 불응성을 나타낸 환자들의 경우 15.7%의 복합 오나전반응률과 9.2개월의 평균 반응지속기간이 산출된 것으로 집계됐다.

11.8%(6명)의 피험자들은 시험 후 조혈모세포 이식수술을 받은 것으로 분석됐다.

피험자들의 20% 이상에서 가장 빈도높게 나타난 부작용을 보면 부종, 피로, 근골격계 통증, 출혈, 약물주입 관련 반응, 구역 및 설사 등이 보고됐다.

‘덱뉴파즈’는 간 정맥 폐쇄성 질환을 비롯한 간 독성에 유의토록 하는 내용의 돌출주의문(boxed warning)이 삽입된 가운데 유통되어야 한다.

또한 약물주입 관련 반응, 부종, 아황산염 알러지 반응 및 태아‧배아 독성을 염두에 두도록 하는 내용의 주의‧경고문이 삽입된 가운데 발매가 이루어져야 한다.