큐롬바이오, 실명 위협 ‘희귀 안질환’ 신약 후보 특허 등록

세포내 '에너지 발전소' 미토콘드리아 기능 되살리는 기술...미국 FDA 희귀의약품 지정

희귀·난치성 질환 치료제 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표 윤주석)가 유전성 희귀 안과 질환을 치료할 새로운 신약 후보물질(CR3053)에 대한 세번째 국내 물질특허를 등록했다고 28일 밝혔다.

이번 특허는 세포 안에서 에너지를 만드는 공장 역할을 하는 '미토콘드리아'의 고장 난 기능을 살려내고 에너지를 다시 만들어내도록 돕는 핵심 물질에 관한 것이다. 회사 측은 이번 특허 등록을 통해 자사의 혁신 신약 기술을 안전하게 보호하고 경쟁력을 한층 높이게 됐다고 설명했다.

큐롬바이오사이언스는 지난해 7월 해당 기술에 대한 국제 특허를 출원한 데 이어, 이를 바탕으로 미국과 유럽 등 세계 주요 국가에서도 특허 확보에 나서고 있다. 글로벌 시장 진출을 위해 회사의 핵심 지적재산권(IP) 경쟁력을 지속 강화한다는 계획이다.

이번 특허에 포함된 신약 후보물질은 지난 21일 미국 FDA로부터 '레버씨 시신경 위축증(Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, LHON)' 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. 이 병은 미토콘드리아 DNA 돌연변이 및 기능 장애로 인해 에너지 생성에 문제가 생겨 시력이 갑자기 떨어지고 실명까지 이를 수 있는 희귀 안과 질환으로, 전세계적으로 아직 치료제가 없다.

큐롬바이오사이언스에 따르면  경구용 치료제로 개발중인 이 후보물질은 단순히 부족한 에너지를 일시적으로 채워주는 데 그치지 않고, 세포 스스로 에너지를 만들어내도록 근본적인 기능 회복을 돕는 것이 특징이다. 실제 동물 효력실험 결과, 현재 유럽에서 한정적으로 쓰이고 있는 기존 LHON 치료제(이데베논, idebenone)보다 뛰어난 효과를 보였다. 회사는 사람을 대상으로 하는 임상시험에 전단계인 비임상 독성실험을 올해 하반기 중 개시할 예정이다.

또 이 약물은 노화로 인해 시력을 잃게 되는 대표적인 망막 질환인 '건성 황반변성(dry Age-related Macular Degeneration, dry AMD)' 동물 실험에서도 우수한 치료 효과를 나타냈다. 전 세계적으로 인구가 고령화되면서 황반변성 환자가 급증하고 있는 만큼, 회사는 희귀병을 넘어 더 많은 환자가 고통받는 질환으로 치료제의 영역을 넓혀갈 예정이다.

윤주석 대표는 “이번 특허 등록은 큐롬바이오사이언스의 세포 에너지 회복 기술이 세계적인 경쟁력을 갖추고 있음을 증명하는 중요한 성과”라며, “희귀 안과 질환에서의 성공을 바탕으로 황반변성 등 대규모 환자가 있는 질환까지 치료 영역을 넓혀 글로벌 혁신 신약 개발 기업으로 성장하겠다”고 말했다.

한편, 큐롬바이오사이언스가 개발 중인 희귀 간질환(원발성 경화성 담관염) 치료제도 최근 실제 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험에서 긍정적인 치료 효과를 보였다. 이 약물은 미국 FDA 패스트트랙과 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품지정(ODD) 제도를 바탕으로 후속 글로벌 임상 개발을 발 빠르게 추진하고 있다.