올해 잠재적 블록버스터 - 제약 산업 판도 바꿀 치료제는?

클래리베이트, ‘2026 블록버스터 신약 보고서(Drugs to Watch)’ 발간 체중 감량·당뇨병·항암·희귀질환·단백질 분해 분야 치료 패러다임 변화

정보 및 인텔리전스를 제공하는 글로벌 기업 클래리베이트가 향후 1년 내 유의미한 임상적 영향과 높은 상업적 잠재력을 보일 것으로 예상되는 11개 치료제를 선정한 ‘2026 블록버스터 신약 보고서(Drugs to Watch™ 2026)’를 ７일 발표했다.

이번 연례 보고서는 대사질환, 항암, 면역질환, 희귀질환, 신경계 질환 전반에서 치료 접근 방식을 변화시킬 것으로 기대되는 치료제들을 조명한다. 이들 중 다수는 향후 5년 이내 블록버스터 신약으로 성장하거나 치료 패러다임을 전환할 잠재력을 지닌 것으로 분석됐다. ‘블록버스터 신약 보고서(Drugs to Watch ™)’는 지금까지 110개 이상 치료제를 선제적으로 조명해 왔으며, 제약 산업 혁신을 추적하는 핵심 참고 자료로 자리매김하고 있다.

또 보고서는 클래리베이트 통합 데이터와 AI 기반 인텔리전스를 활용해 블록버스터 신약으로 성장하거나 환자 치료에 실질적인 변화를 가져올 가능성이 있는 유망 치료제들을 식별했다. 분석에는 과학적 진보, 규제 환경 변화, 경쟁 구도의 진화가 복합적으로 반영됐으며, 점점 더 복잡해지는 글로벌 시장 환경 속에서 기업들이 직면한 도전 과제를 함께 조망했다.

클래리베이트 생명과학 사업부 Henry Levy 사장은 "2026년 제약 산업은 전례 없는 혁신과 동시에 복잡성이 더욱 심화되는 시기가 될 것”이라며 “대사질환부터 희귀질환, 정밀 치료에 이르기까지, 떠오르는 트렌드를 선제적으로 파악하고 환자 및 시장 환경의 변화를 이해하는 역량이 무엇보다 중요하다”고 말했다. 

이어 “이번 ‘블록버스터 신약 보고서(Drugs to Watch™)’는 치료 패러다임을 바꿀 잠재력을 지닌 치료제뿐 아니라, 산업 전반을 형성하는 주요 흐름을 함께 제시한다”며, “통합 예측 인텔리전스와 고도화된 분석을 통해 기업들은 보다 정교한 의사결정을 내리고 의미 있는 혁신에 우선순위를 두며, 궁극적으로 혁신 치료제를 더 빠르게 환자에게 전달할 수 있을 것”이라고 전했다.

2026년 블록버스터 신약에 선정된 치료제들은 급변하는 헬스케어 환경 속에서 혁신 과학과 환자 중심 솔루션이 교차하는 지점을 보여준다. 

대사질환, 희귀질환, 항암 및 면역질환 등 다양한 치료 영역에서 진화하는 제약산업 흐름을 조명한 보고서는  특히“ 비만 치료제 시장은 2035년까지 약 1,500억 달러 규모로 성장할 것으로 전망되며, 기업들은 실제 임상 현장에서 효과 입증, 보험사 요구 대응, 안전성·편의성·임상적 가치 측면에서의 차별화가 필요할 것”이라고 분석했다.

· Orforglipron (제조사: Eli Lilly and Co | 적응증: 비만 및 제2형 당뇨병)＝과체중·비만 및 제2형 당뇨병 관리를 위한 1일 1회 경구용 소분자 GLP-1 수용체 작용제로, 비만 환자의 폐쇄성 수면무호흡증 및 고혈압 치료에서도 연구 중이다.

· Retatrutide (제조사: Eli Lilly and Co | 적응증: 비만 및 제2형 당뇨병)＝과체중·비만 및 제2형 당뇨병 관리를 위한 주 1회 피하 투여 GLP-1, GIP, 글루카곤 삼중 수용체 작용제로, 골관절염, 요통, 심혈관 및 신장 합병증, NAFLD/MASH, 비만 관련 수면무호흡증 등에서도 평가 중이다.

· Exdensur (depemokimab) (제조사: GSK | 적응증: 천식)＝IL-5를 표적하는 단클론 항체로, 청소년 및 성인 천식 환자를 대상으로 연 2회 피하 투여되며, 비용종성 만성 비부비동염(CRSwNP), 호산구성 육아종성 다발혈관염(EGPA), 고호산구 증후군에서도 연구 중이다.

· Icotrokinra (제조사: Johnson & Johnson | 적응증: 판상 건선)＝판상 건선 치료를 위한 IL-23 수용체 길항제로, 1일 1회 경구 투여되며, 건선성 관절염 및 궤양성 대장염에서도 평가 중이다.

· VOYXACT® (sibeprenlimab) (제조사: Otsuka Pharmaceutical | 적응증: IgA 신병증(IgAN))＝APRIL을 표적하는 단클론 항체로, IgAN 치료를 위해 4주 간격으로 피하 투여되며, 쇼그렌 증후군에서도 연구 중이다.

·Tolebrutinib (제조사: Sanofi | 적응증: 다발성 경화증)＝비재발성 이차 진행성 및 다발성 경화증 치료를 위한 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제로, 1일 1회 경구 투여된다.

·Gedatolisib (제조사: Celcuity | 적응증: 유방암)＝HR 양성/HER2 음성 전이성 유방암 치료를 위한 범(汎) PI3K/mTOR 억제제로, 28일 주기 중 3주간 주 1회 정맥 투여되며, 전이성 거세저항성 전립선암에서도 평가 중이다.

· INLEXZO™ (TAR-200) (제조사: Johnson & Johnson | 적응증: 방광암)＝항대사성 뉴클레오시드 유사체로, TAR-200 약물 전달 시스템을 통해 방광 내로 투여된다. BCG 불응성 고위험 비근육침윤성 방광암 치료를 위해 유도요법 단계에서는 3주마다, 이후 유지요법 단계에서는 12주마다 투여되며, 근육침윤성 방광암에서도 평가 중이다.

· Relacorilant (제조사: Corcept Therapeutics | 적응증: 난소암, 고코르티솔증[쿠싱증후군])＝선택적 글루코코르티코이드 수용체 길항제(SGRA)로, 백금 저항성 난소암, 쿠싱증후군 및 부신 선종 또는 과형성과 연관된 고코르티솔증 치료를 위해 매일 경구 투여되며, 전립선암에서도 평가 중이다.

· BGB-16673 (제조사: BeOne Medicines | 적응증: 만성 림프구성 백혈병(CLL), 소림프구성 림프종(SLL))＝재발 또는 불응성 CLL 및 SLL 치료를 위한 BTK 표적 키메릭 분해 활성 화합물(CDAC)로, 1일 1회 경구 투여되며, 발덴스트룀 마크로글로불린혈증, 외투세포 림프종(MCL), 여포성 림프종(FL) 등 기타 B세포 악성종양 및 만성 자발성 두드러기에서도 연구 중이다.

· Mezigdomide (제조사: Bristol Myers Squibb | 적응증: 다발골수종)＝재발 또는 불응성 다발골수종 치료를 위한 2세대 CELMoD 치료제로, 경구 투여되며 조혈세포 발달 핵심 전사인자인 Ikaros와 Aiolos를 분해하도록 설계돼 항골수종 효과와 면역자극 효과를 동시에 유도한다.

‘2026 블록버스터 신약 보고서’ 전문은 클래리베이트 웹사이트에서 확인할 수 있다.