“희귀질환은 국가적 책무…정부·산업계 공동 대응 필수”

박영민 국가신약개발사업단장, 제6회 희귀유전질환 심포지엄서 특별 세션 발표 신약개발 비용 3조 원 시대, 공공 지원 절실 KDDF, 글로벌 VC·빅파마 연계 통한 도약 기반 마련

박영민 국가신약개발사업단 단장이 제6회 희귀유전질환심포지엄 특별 세션에서 발표를 진행하고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

“대한민국 신약개발, 글로벌 도약 준비 완료. 스위스·덴마크 넘어설 잠재력 충분합니다”

박영민 국가신약개발사업단장은 9월 22, 23일 부산 BEXCO에서 열린 제6회 희귀유전질환 심포지엄 특별세션에서 “대한민국이 제약·바이오 산업을 통해 스위스, 덴마크와 같은 선진국 수준의 글로벌 경쟁력을 확보할 수 있다”며 신약개발의 필요성과 국가적 전략을 강조했다.

그는 “고령화와 만성질환 증가, 생활습관 변화, 의료기술 혁신은 신약 개발 수요를 꾸준히 확대시키고 있다”며, 특히 희귀·난치성 질환 분야는 환자 수는 적지만 치료 접근성 확대가 시급해 국가적 지원이 반드시 필요한 영역이라고 짚었다. 

이어 “제약·바이오 산업은 단순히 보건산업에 머무르지 않고 국가 경제의 새로운 성장동력으로 기능할 수 있다”며 국가적 집중 투자의 필요성을 재차 강조했다.

박 단장은 “현재까지 국내에서 허가된 신약은 총 38개이며, 이 중 65%가 바이오벤처의 성과”라고 밝혔다. 벤처와 스타트업의 역할이 커지고 있으나, 글로벌 블록버스터급 신약의 등장은 아직 미흡한 상황이다.

그는 “신약 한 건 개발에는 1조~3조 원의 자금이 소요되는데, 국내 제약사 중 매출 1조 원을 넘는 기업이 제한적이라 자체적으로 감당하기 어렵다”고 설명했다. 이 때문에 많은 기업이 라이선싱 아웃 전략을 활용하지만, 일각에서는 “국내 기술을 해외에 헐값으로 내놓는다”는 비판도 존재한다고 언급했다. 

그러나 박 단장은 “이제는 정부와 업계 모두 라이선싱 아웃이 글로벌 진출의 필수 경로임을 인식하고 있으며, 장기적으로는 국내 기업이 성장해 자체 블록버스터를 만들어낼 수 있다”고 전망했다.

최근 신약개발 패러다임은 기존의 소분자와 항체를 넘어 뉴 모달리티(New Modality)로 이동하고 있다. 세포·유전자 치료제, RNA 기반 치료제 등 새로운 플랫폼은 치료 가능성을 넓히는 동시에 개발 과정의 복잡성과 비용도 크게 증가시키고 있다.

박 단장은 “2029년까지 글로벌 톱10 의약품 중 9개가 뉴 모달리티 기반으로 전망된다”며 “항암제에서 면역·자가면역·염증 질환 등으로 영역이 확장되고 있으며, 인공지능(AI)과 머신러닝의 접목은 신약 후보물질 발굴의 속도와 성공 가능성을 높이고 있다”고 설명했다.

특히 희귀질환 분야는 환자 수가 적어 전통적 방식으로는 연구개발의 효율성이 낮다. 이에 따라 글로벌 제약사는 최첨단 기술과 융합 방식을 총동원하고 있으며, 한국 역시 이러한 추세에 발맞추어야 한다는 점을 강조했다.

희귀질환 신약은 개발비용 대비 시장성이 낮아 공공적 지원이 절실하다. 미국, 유럽, 일본은 세제 혜택, 개발 지원금, 독점권 부여 등 다양한 인센티브 제도를 운영하며 희귀질환 연구를 장려해왔다.

박영민 국가신약개발사업단 단장이 제6회 희귀유전질환심포지엄 특별 세션에서 발표를 진행하고 있다. © 약업신문 = 최윤수 기자

박 단장은 “한국 역시 희귀질환 영역에서 국가적 관심을 강화하고 있으며, KDDF(국가신약개발사업단)를 중심으로 글로벌 수준의 지원 체계를 확립해 나가고 있다”고 밝혔다.

그는 특히 KDDF가 국내 연구자와 기업에게 ‘안전망’ 역할을 하며, 희귀질환 연구가 단기적 수익성보다 장기적 공공성과 산업적 성장성에 기여할 수 있는 환경을 조성하고 있다고 설명했다.

KDDF는 2030년까지 정부 3개 부처가 공동 출자해 약 2조 원 규모를 신약개발에 투자하는 국가 프로젝트를 추진 중이다. 후보물질 발굴부터 임상, 특허·CMC 컨설팅, 글로벌 VC 및 다국적 제약사와의 네트워크 연결까지 전주기를 지원하고 있다.

박 단장은 “KDDF는 단순한 연구비 지원 기관이 아니라, 글로벌 시장 진출을 위한 교두보”라며 “국내 바이오텍이 해외 투자자와 제약사와 직접 접촉할 기회를 마련하는 것이 큰 성과”라고 강조했다. 

실제로 KDDF는 매년 글로벌 제약사와 국내 벤처를 연결하는 ‘CpG 프로그램’을 운영하며 기술이전 및 공동연구 기회를 창출하고 있다.

이미 희귀질환 치료제 관련 신규 요양비 지정 목표를 초과 달성했으며, 다수의 국내 신약 후보가 글로벌 임상에 진입하면서 성과가 가시화되고 있다.

박 단장은 “스위스의 노바티스, 덴마크의 노보노디스크가 자국 경제의 큰 축을 담당하듯, 우리도 충분히 유사한 길을 걸을 수 있다”고 말했다.

이어 “연구자의 실력, 정부의 정책적 의지, 기업의 도전 정신이 모이면 글로벌 신약 시장에서 한국이 선도국으로 자리매김할 수 있다”고 강조했다.

그는 발표를 마무리하며 “이번 심포지엄은 희귀질환 치료제 개발의 필요성과 한국 신약개발의 미래를 다시 확인하는 자리가 됐다”며 “산업과 학계, 정부가 하나로 뭉친다면 대한민국이 스위스·덴마크를 넘어 글로벌 제약바이오 허브로 성장할 수 있다”고 밝혔다.