뇌 엽산결핍 류코보린 칼슘 허가심사 FDA 개시

'웰보코린‘ 발매 글락소스미스클라인과 협력 진행

 

FDA가 대뇌 엽산결핍(CFD) 환자들이 류코보린 칼슘 정제를 사용할 수 있도록 승인하기 위한 절차를 개시했다고 22일 공표했다.

대뇌 엽산결핍은 뇌 내부로 엽산이 운송되는 데 영향을 미치는 신경계 질환의 일종을 말한다.

뇌 척수액에서 엽산의 활성 형태인 5-메틸테트라히드로폴레이트(5-MTHF)의 수치가 낮게 나타나는 특징을 보이는 증상으로 알려져 있다.

대뇌 엽산결핍 환자들은 자폐 성향을 동반한 발달지연(예: 사회적 의사소통과 감각 처리과정 지장, 반복적인 행동 등), 발작, 운동 및 협응문제 등을 나타낸다는 것이 전문가들의 지적이다.

FDA는 지난 2009년부터 2024년까지 발표된 자료를 대상으로 체계적인 문헌 분석을 진행해 왔다.

분석대상 가운데는 환자들에 의한 정보 보고사례 뿐 아니라 메커니즘 데이터, 그리고 류코보린 칼슘이 대뇌 엽산결핍 환자들에게 도움을 줄 수 있을 것임을 뒷받침하는 정보 등이 포함되어 있었다.

FDA의 마티 A. 매커리 최고책임자는 “우리가 지난 20여년 동안 자폐증이 4배나 증가한 비극적인(tragic) 현실을 목격해 왔다”면서 “이로 인한 고통에 직면해 있는 아동들에게 가능성을 보여준 잠재적 치료제들에 대한 접근권이 보장될 수 있어야 할 것”이라고 말했다.

FDA는 미국민들을 위해 골드 스탠다드 과학과 상식을 이용하고 있다고 덧붙이기도 했다.

현재 FDA는 소아‧성인 대뇌 엽산결핍 환자들이 효과적이면서 안전한 치료제로 사용할 수 있도록 하는 데 필수적인 정보를 ‘웰코보린’(Wellcovorin: 류코보린 칼슘)에 삽입하기 위한 절차를 글락소스미스클라인社와 함께 진행하고 있다.

‘웰코보린’의 허가권자인 글락소스미스클라인은 상표 표기내용을 변경하기 위해 FDA와 협력한다는 데 예비적으로 동의한 상태이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER)의 조지 티드마시 소장은 “FDA가 ‘웰코보린’의 기존 상표 표기내용을 보강‧확대하기 위해 글락소스미스클라인 측과 협력을 진행하고 있다”면서 “이 같은 노력은 각종 만성질환들을 치료하기 위한 약물 재창출 기회를 그냥 흘려보내지 않기 위해 FDA가 최선을 다하고 있음을 방증하는 것”이라고 말했다.

FDA는 자폐증의 근본적인 원인을 발견하고 치료하기 위한 약속을 변함없이 이행해 나가고 있다고 덧붙이기도 했다.

대뇌 엽산결핍은 자폐 성향을 포함한 신경정신계 증상들을 나타내는 환자들에게서 폭넓게 보고가 이루어지고 있는 추세이다.

하지만 여기에 해당하는 환자들에게 류코보린을 사용했을 때와 관련한 가용자료가 제한적이어서 효능과 안전성을 평가하기 위한 추가연구가 요망되고 있는 형편이다.

한편 글락소스미스클라인社는 자사의 항암요법 보조제 및 엽산 결핍 치료제 ‘웰코보린’(류코보린)에 대뇌 엽산결핍 치료 적응증이 추가될 수 있도록 하는 내용의 신청서를 FDA에 제출했다고 같은 날 공표했다.

적응증 추가 신청은 FDA의 요청에 따라 이루어진 것이다.