식약처 신속심사 ‘GIFT’, 3년 성과 공개…“이제는 2.0으로”

평균 70일 신속심사·희귀질환 치료제 비중 85%…보험 등재 연계는 미흡 3년간 39개 품목 허가…환자 체감 혜택 확대 위해 제도 개선 필요

식품의약품안전처가 2022년 규제혁신 1.0의 대표 과제로 도입한 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)가 운영 3년을 맞이한 가운데, 국내 희귀·난치질환 치료제 허가를 이끄는 데 큰 기여를 한 것으로 나타났다.

식품의약품안전평가원 혁신제품심사팀(신속심사과) 박재현 과장은 2일 식품의약품안전처 출입 전문지 기자단과의 간담회에서 GIFT 통해 승인된 제품의 현황과 성과 그리고 향후 계획에 대해 밝혔다.

브리핑에 따르면, GIFT 제도는 희귀·난치질환 환자들의 치료 기회를 실질적으로 확대한 것으로 평가된다. 그러나 보험 등재 연계 및 인력 한계 등 풀어야 할 과제도 함께 드러났다.

3년간 39개 품목 허가, 85%가 희귀·중증질환 치료제
지난 3년간 GIFT 지정 성분은 55개, 이 중 39개 품목(23개 성분)이 최종 허가를 받았다. 특히 중증근무력증, 소아 신경모세포종, 재발·난치암 치료제 등 희귀·중증질환 의약품이 전체의 약 85%를 차지했다. 허가 품목 중 46%는 기존 대체 치료제가 전무했던 약물로, 미충족 의료 수요 해소에 직접 기여했다.

연도별 증가세도 뚜렷하다. 2022년 22건에 불과했던 지정·허가 건수는 지난해 46건으로 두 배 이상 늘었다. 심사 기간 역시 평균 70일로 단축되어 법정 처리일(120일)보다 약 25% 빨라졌다.

박재현 과장은 “90일 이내 목표를 설정했지만 실제로는 대부분 70일 내외에서 결론이 났다”며 속도 개선 효과를 강조했다.

복지부 시범사업과 연계, 그러나 보험 등재는 더딘 진전
식약처는 보건복지부가 주관하는 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’에도 GIFT 품목을 연계했다. 5개 품목이 선정됐으며, 이 중 3개가 신속허가를 받았고 1개는 이미 보험 급여까지 연결됐다. 다만 3년간의 성과로는 ‘허가 39건 중 보험까지 이어진 사례가 단 1건이라는 점에서 아쉬움이 남는다.

업계는 “허가와 급여가 동시에 연계돼야 진정한 환자 혜택이 실현된다”는 점을 지적했다.

이에 대해 박 과장은 “복지부와 협의 과정에서 현장의 의견을 전달하고 있으며, 시범사업 종료 후 확대나 본사업 전환 여부가 검토될 것”이라고 설명했다.

환자·업계와의 소통 강화, ‘HOPE 포럼’ 정례화
식약처는 환자 중심 제도 운영을 위해 올해 하반기부터 ‘HOPE 포럼’을 정례화한다. 환자단체, 의료현장, 업계가 함께 참여하는 이 포럼을 통해 환자의 목소리를 GIFT 제도 개선에 반영하고, 임상 결과와 지정 현황을 공유할 계획이다. 또한 11월에는 3년간의 성과를 집대성한 신속심사 보고서 발간도 추진한다.

식품의약품안전평가원 혁신제품심사팀(신속심사과) 박재현 과장이 식약처 출입 전문지 기자단을 대상으로 브리핑을 진행하고 있다. © 식약처 출입 전문지 기자단

남은 과제: 인력 확충과 심사 범위 확대 논의
운영상의 어려움도 명확히 드러났다.

박 과장은 “중증·희귀질환 의약품을 단축된 기간 내 심사하는 데 있어 인력 부족이 가장 큰 걸림돌”이라고 밝혔다. 실제로 심사 건수가 급증하는 가운데, 제한된 인력으로 품질·안전성·유효성 검토를 병행해야 해 부담이 크다는 것이다.

또 업계에서는 일반 신약이나 개량 신약까지 신속심사 적용 범위를 확대해달라는 요구도 제기됐다. 이에 대해 박 과장은 “제도 취지가 중증·희귀질환에 집중돼 있어 인력 상황상 확대가 어렵다”면서도, “추후 인프라 확충 시 검토 가능성은 열려 있다”고 여지를 남겼다.

안전성 모니터링 체계 보완 필요
희귀·난치질환 치료제 특성상 임상시험 규모가 제한적이어서 조건부 허가 사례가 적지 않다.

이에 대해 박 과장은 “허가 조건에 따라 추가 임상을 요구하거나, 위험관리계획(RMP)을 통해 안전성을 지속적으로 모니터링하고 있다”며 “조건 이행이 미흡할 경우 허가 취소 등 후속 조치도 가능하다”고 설명했다.

3년간의 GIFT 성과는 ‘속도’와 ‘환자 접근성 확대’라는 점에서 두각을 보였다. 그러나 보험 등재의 제도적 연계, 한정된 인력 보강, 심사 범위 확장 여부 등은 여전히 남은 과제다.

박 과장은 “3살짜리 GIFT가 앞으로 2.0 단계로 성장하기 위해 반드시 넘어야 할 산”으로 규정하며, 환자·업계·정부가 함께 제도를 성숙시켜 나갈 필요성을 강조했다.