앱클론,혁신 항체치료제 'AC101' 미국 이어 유럽 위암 희귀의약품 지정

미국 FDA- 유럽 EC 모두 ODD 지정 최초 항 HER2 표적 치료제 기존치료제 대비 우월 약효 혁신 치료제...빠른 사업화 틀 완성

앱클론은 중국 헨리우스 바이오텍에 기술이전한 항체치료제 ‘AC101’(헨리우스 코드명 HLX22)이 유럽 집행위원회(EC)로부터 위암 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 27일 밝혔다.

이번 지정으로 HLX22는 지난 3월 미국 FDA와 이번 5월 유럽 EC 양측에서 모두 ODD 지정을 받은 세계 최초 항 HER2 표적 치료제가 됐다. 위암 치료 분야에서 기존 치료제 대비 우월한 약효를 가진 혁신 치료제로서 예상보다 빠른 사업화 큰 틀을 완성했다는 평가다.

ODD 지정은 유럽의약품청(EMA) 산하 희귀의약품위원회(COMP) 긍정적 평가를 바탕으로 이뤄졌다. EC는 HLX22가 생명을 위협하거나 심각한 질환에 대한 치료를 목표로 하는 희귀의약품 요건을 충족한다고 판단했다. HLX22는 연구개발 및 허가 과정에서 다양한 인센티브를 제공받게 되며, 임상시험 설계 지원, 중앙화된 시판 허가 절차, 시판 승인 후 10년간 시장 독점 보호, 규제 수수료 감면 등이 포함된다.

회사ㅑ 측에 따르면 현재 HER2 양성 전이성 위암 환자에 대한 표준 1차 치료는 트라스투주맙과 화학요법 병용 요법이며, 일부 경우 면역항암제를 병합하기도 한다. 하지만 치료 성과는 여전히 제한적으로 개선 여지가 크다. 이에 앱클론은 HLX22가 새로운 치료 대안으로 주목받고 있다고 설명했다.

HLX22는 HER2 양성 전이성 위암 및 위식도 접합부(GC/GEJC) 암 환자를 대상으로 한 1차 치료제로 개발 중이다. 현재 트라스투주맙과 화학요법을 함께 사용하는 3상 임상시험(HLX22-GC-301)이 진행되고 있으며 글로벌 개발도 활발히 이뤄지고 있다.

해당 임상 3상 시험은 중국, 미국, 일본, 호주, 한국, 독일 등 주요 국가에서 임상시험계획(IND) 승인을 받았다. 현재까지 중국, 일본, 호주에서 첫 환자 투여를 완료했다.

헨리우스가 발표한 HLX22와 트라스투주맙 바이오시밀러 한큐유(HERCESSI™/Zercepac®) 병용 2상 임상 데이터에 따르면 기존 치료법 대비 생존율과 항암 효과가 유의미하게 향상됐고, 안전성 역시 양호하게 유지됐다. 이번주 열리는 ASCO 2025 연례 학술대회에서도 3상 임상 설계 및 후속 업데이트가 소개될 예정이다.

HLX22는 위암 외 암종으로  환자수가 훨씬 많은 적응증 확대도 시도되고 있다. 현재 HLX22는 트라스투주맙 데룩스테칸(T-DXd)과 병용해 HER2 저발현 및 호르몬 수용체(HR) 양성 국소 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 중국에서 진행 중이다. 첫 환자 투여도 이미 완료했다.

앱클론은 “유럽 ODD 지정을 계기로 HLX22 글로벌 임상 및 사업화를 한층 더 가속화할 것”이라며 “헨리우스에서는 HLX22 최대 사업 매출 목표를 연간 100억달러로 보고 있으며, 이는 앱클론에 7천억원 이상 로얄티를 발생하는 금액“이라고 밝혔다.