릴리 계열사 신경계 질환 유전자 치료제 제휴

프리베일 테라퓨틱스ㆍ상가모 테라퓨틱스 합의계약

미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 유전자 편집 치료제, 유전자 치료제, 유전자 조절제 및 세포 치료제 전문 제약기업 상가모 테라퓨틱스社(Sangamo Therapeutics)는 프리베일 테라퓨틱스社(Prevail Therapeutics)와 제휴계약을 체결했다고 17일 공표했다.

자사가 개발한 아데노 연관 바이러스(AAV) 캡시드(capsid: 바이러스의 핵산을 둘러싼 단백질 껍질)를 대상으로 프리베일 테라퓨틱스 측이 다양한 신경계 표적들에 걸친 평가를 진행한 후 선택권을 행사할 수 있도록 한 것.

미국 뉴욕에 소재한 유전자 치료제 전문 제약기업으로 알려진 프리베일 테라퓨틱스社는 지난 2020년 12월 일라이 릴리社에 의해 인수된 곳이다.

상가모 테라퓨틱스 측이 보유한 아데노 연관 바이러스 캡시드 공학 플랫폼 ‘SIFTER’을 통해 산출된 캡시드들은 개발이 진행 중인 중추신경계 유전자 치료제 전임상 동물모델 단계에서 고효능 약물전달 잠재성이 입증된 후 뇌척수액 내 투여와 최적화 약물전달 시험이 이루어졌다.

상가모 테라퓨틱스社의 마크 매클렁 최고 운영책임자는 “우리는 이처럼 혁신적인 새로운 캡시드들이 유전체 의학 분야에서 접근성을 확대하고, 잠재적 신약개발로 귀결될 수 있을 것이라는 믿음을 갖고 있다”면서 “이번 합의가 새로운 캡시드의 발굴 뿐 아니라 아데노 연관 바이러스 유전자 치료제의 치료영역을 확대하기 위해 파트너 기업들과 긴밀하게 협력할 수 있는 기회를 확보하는 등 우리가 보유한 아데노 연관 바이러스 캡시드 공학 프로그램의 가치를 방증하는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

신경계 표적들을 대상으로 우리의 새로운 캡시드들을 평가하기 위해 프리베일 테라퓨틱스 측과 협력하게 된 것은 고무적인 일이라면서 다른 유전체 의학 기업들도 잠재적인 가치를 인식하게 된 것을 기쁘게 생각한다고 덧붙이기도 했다.

양사간 합의에 따라 프리베일 테라퓨틱스 측은 실험실 연구 및 생체시험을 진행해 상가모 테라퓨틱스 측이 독자보유한 캡시드들에 대한 평가를 진행할 수 있게 됐다.

상가모 테라퓨틱스 측의 경우 선지급금을 받고 프리베일 테라퓨틱스 측에 평가를 위해 캡시드들을 제공키로 했다.

프리베일 테라퓨틱스 측이 전체 표적들을 대상으로 선택권을 행사하고 미국과 유럽에서 허가취득으로 이어질 경우 상가모 테라퓨틱스 측은 선택권 행사료와 개발 성과금으로 최대 4억1,500만 달러를 받기로 했다.

이와 함께 발매 성과금으로 최대 7억7,500만 달러와 매출액 단계별 로열티를 지급받기로 했다.

프리베일 테라퓨틱스 측은 전권을 확보한 캡시드들과 관련한 후속개발과 제조, 발매를 진행키로 했다.