부갑상선 기능저하증 치료제 허가신청 FDA 반려

덴마크 아센디스 파마 ‘트랜스콘 PTH’..제조전략 우려로

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 성인 부갑상선 기능저하증 환자 치료제 ‘트랜스콘 PTH’(팔로페그테리파라타이드)의 허가신청서가 FDA에 의해 반려됐다고 1일 공표했다.

이날 아센디스 파마 측에 따르면 FDA는 반려를 통보해 오면서 ‘트랜스콘 PTH’ 약물+의료기기 결합제품의 전달용량 변동성과 관련한 제조 제어전략에 대해 우려를 표시했다.

하지만 FDA는 허가신청 패키지 자료의 일부로 제출된 임상자료에 대한 우려감은 표시하지 않았으며, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 새로운 전임상 시험 또는 임상 3상 시험의 시행을 요구해 오지도 않았다고 아센디스 파마 측은 설명했다.

이에 따라 아센디스 파마 측은 빠른 시일 내에 허가취득을 위한 최선의 절차에 대한 합의를 이끌어 내기 위해 FDA에 회의를 소집해 줄 것을 요청한다는 방침이다.

아센디스 파마社의 얀 미켈센 대표는 “우리가 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 오고 있다”면서 “FDA가 ‘트랜스콘 PTH’의 효능과 안전성을 입증하는 데 필요한 임상 3상 시험을 추가로 진행해야 할 것임을 시사하지 않은 만큼 제기된 우려사항에 대해 적절하게 대응해 나갈 수 있을 것이라는 게 우리의 믿음”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “부갑상선 기능저하증 환자들이 새로운 치료대안을 필요로 한다”며 “FDA가 제기한 우려사항을 해소하기 위해 긴밀한 협력을 거쳐 ‘트랜스콘 PTH’가 미국시장에 선을 보일 수 있도록 힘쓸 것”이라고 다짐했다.

아센디스 파마 측이 최근 공표했던 대로 154명의 피험자들 가운데 145명은 최대 3년 동안 이어질 ‘트랜스콘 PTH’의 임상시험에 계속 참여할 예정이다.

일련의 임상시험에서 ‘트랜스콘 PTH’는 양호한 내약성이 입증된 가운데 약물사용과 관련해서 중도에 투여가 중단된 사례는 발생하지 않았다.

아센디스 파마 측은 오는 4/4분기 중으로 유럽에서도 ‘트랜스콘 PTH’의 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 전망했다.

허가를 취득하면 내년 초 유럽 내 첫 번째 발매국가로 독일에서 ‘트랜스콘 PTH’를 선보인다는 것이 아센디스 파마 측의 복안이다.

아센디스 파마 측은 조기 접근성 프로그램에 따라 2/4분기 중 독일에서 첫 번째 환자가 등록될 수 있을 것으로 예상했다.