로슈 크로발리맙 PNH서 ‘솔리리스’에 비 열등성

긍정적 임상 3상 시험결과 공개..각국서 허가신청 성큼

‘솔리리스’(에쿨리주맙) 나와~

로슈社는 보체(補體) 저해제를 사용해 치료를 진행한 전력이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자들을 대상으로 크로발리맙(crovalimab)이 나타내는 효능과 안전성을 평가한 글로벌 임상 3상 ‘COMMODORE 2 시험’에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 7일 공표했다.

이 시험에서 수혈 회피(transfusion avoidance) 및 용혈(젖산 탈수소효소 수치를 통해 측정한 지속적인 적혈구 파괴) 증상의 조절과 관련한 공동 일차적 효능 시험목표가 충족된 것으로 나타났다는 것.

보체는 면역반응 및 알러지 반응의 매개물질로 작용하는 혈청 단백질을 말한다.

새로운 항-C5 리사이클링 모노클로날 항체의 일종인 크로발리맙은 4주 간격으로 1회 피하주사했을 때 증상을 유의미하게 조절한 것으로 나타난 데다 현행 표준요법제로 2주마다 정맥주사제로 투여하는 ‘솔리리스’(에쿨리주맙)과 비교했을 때 비 열등성이 입증됐다는 설명이다.

이와 별도로 이루어진 임상 3상 ‘COMMODORE 1 시험’에서 확보된 효능 및 안전성 자료를 보더라도 현재 허가를 취득해 사용 중인 C5 저해제들에서 크로발리맙으로 전환한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들의 경우 ‘COMMODORE 2 시험’에서 관찰된 내용과 마찬가지로 호의적인 유익성-위험성 프로필이 확인됐다고 로슈 측은 설명했다.

로슈社의 레비 개러웨이 최고 의학책임자 겸 글로벌 제품개발 담당대표는 “발작성 야간 혈색소뇨증 환자들이 낮은 약물투여 빈도로 증상을 강력하게(robust) 조절하기 위해 더 많은 치료대안들이 확보될 경우 유익성을 얻을 수 있게 될 것”이라면서 “크로발리주맙의 첫 번째 글로벌 임상 3상 시험에서 확보된 결과를 보면 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 잠재력에 무게를 싣게 한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 로슈는 보건당국들에 이 같은 자료가 제출될 수 있도록 하는 데 힘을 기울여 세계 각국의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들에게 크로발리맙이 공급되는 데 한 걸음 더 성큼 다가서고자 한다고 덧붙였다.

이와 관련, 발작성 야간 혈색소뇨증은 보체계(補體系)에 의해 적혈구가 파괴되면서 나타나는 희귀질환이자 생명을 위협하는 혈액질환의 하나로 알려져 있다.

적혈구가 파괴됨에 따라 빈혈, 피로, 혈전 및 신장병 등의 증상들이 나타나게 된다.

C5 저해제들은 이처럼 발작성 야간 혈색소뇨증에 수반되는 증상들을 치료하는 데 효과를 나타낼 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

크로발리맙은 순환기계에서 재사용이 가능토록 유전자 변형을 거친 약물이어서 소용량을 4주 간격으로 피하주사하더라도 지속적으로 보체를 저해할 수 있다는 장점이 눈에 띈다.

두 시험에서 수확된 자료는 각국의 보건당국들에 제출되고, 임박한 의학 학술회의 석상에서 발표가 이루어질 예정이다.

중국에서 이루어진 임상 3상 ‘COMMODORE 3 시험’에서 확보된 긍정적인 자료의 경우 지난해 12월 10~13일 미국 루이지애나州 뉴올리언스에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 64차 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다.

이 자료가 제출된 후 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 약품심평중심(CDE)은 검토를 거쳐 크로발리맙을 ‘혁신 치료제’로 지정했다.

국가약품감독관리국은 크로발리맙의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정하기도 했다.