'진테글로' 승인으로 유전자치료제 개발 가능성 증명…높은 가격 '숙제'

진테글로 280만 달러 가격 전망…'렌티바이러스 벡터' FDA 최초 승인

미국에서 세 번째 유전자치료제가 최종 승인(Approval)됐다. 이를 통해 유전자치료제 개발의 성공 가능성이 다시금 증명됐고, 또한 렌티바이러스 벡터와 높은 가격 이슈도 함께 조명되고 있다.

한국바이오협회는 지난 25일 이슈브리핑을 통해 미국 FDA에서 승인한 블루버드바이오(BlueBirdBio)의 유전자치료제 진테글로(Zynteglo)를 소개했다. 이번 승인을 통해 미국에서는 럭스터나(Luxturna), 졸겐스마(Zolgensma)에 이어 세 번째 유전자치료제가 탄생했다.

진테글로는 유전성 혈액장애의 일종인 수혈 의존성 베타지중해빈혈 치료제다. 베타지중해빈혈은 지중해 연안에서 환자들이 많이 발견됨에 따라 이름 붙여졌으며, 혈색소를 구성하는 글로빈 사슬의 결핍에 의한 유전성 비정상혈색소증이다. 특히 수혈 의존성 베타지중해빈혈 환자는 주기적인 수혈을 통해 적혈구를 받아야 하지만, 장기간 수혈은 부작용을 유발해 대체 치료법의 필요성이 지속해서 제시됐다. 이번 진테글로 승인에 따라 치료가 어려웠던 환자들에게 희망이 될 전망이다.

진테글로의 임상연구 2건의 결과를 살펴보면, 수혈 의존성 베타지중해빈혈이 있는 성인과 어린이 중 진테글로를 투여받은 41명의 환자에서 89%가 최소 12개월 동안 적혈구 수혈이 필요하지 않은 수혈 독립을 달성했다. 특히 진테글로는 1회 투여만으로도 큰 효과를 나타내는 것으로 나타났다.

이와 더불어 진테글로는 렌티바이러스 벡터를 사용한 최초의 FDA 승인으로 더 주목받고 있다. 렌티바이러스 벡터(Lentiviral Vector)는 바이러스 중 렌티바이러스를 이용해 DNA와 RNA 같은 유전물질을 세포 등, 타깃하는 곳에 운반하는 전달체다. LV는 높은 안정성과 장기전인 유전자 제공을 통해 숙주 게놈에 통합할 수 있는 기능이 있다. 이번 LV 기반 진테글로 승인으로 LV의 가능성도 함께 증명됐다.
 

▲FDA에 승인된 유전자치료제, 유전자변형치료제, 세포치료제 가격 현황(자료=한국바이오협회)

그러나 진테글로는 높은 가격 책정이 예상돼 임상현장에서 원활한 사용이 어려울 수 있다는 의견이 제시되고 있다. 진테글로는 1회에 미국에서 약 37억 3,800만 원(280만 달러)로 가격이 책정될 것으로 예상되고 있다. 이는 현존하는 최고가 치료제인 노바티스의 졸겐스마의 약 28억 350만 원(210만 달러)보다 높은 가격이다. 또 다른 유전자치료제 럭스터나의 가격은 약 11억 3,400만원(85만 달러)다. 아울러 블루버드바이오는 지난 2019년 유럽에서 진테글로를 승인받은 후 24억 300만 원(180만 달러)의 가격을 책정했으나, 가격합의에 실패해 유럽시장에서 철수한 바 있다. 이에 따라 큰 폭의 가격 하락은 어려울 것으로 전망되고 있다.

한편 유전자치료제의 높은 가격에도 불구하고 글로벌 유전자치료제 시장은 지난 2021년 기준 2조 6,700억 원(20억 달러) 규모를 형성하는 것으로 나타났다. 오는 2027년까지 연평균성장률 44.6%로 24조 5,640억 원(184억 달러) 규모가 예측되고 있다. 또한 현재 400개 이상 기업이 유전자치료제를 개발 중인 것으로 나타나 향후 유전자치료제 시장은 더 확대될 전망이다.