J&J 다발성 골수종 치료제 ‘카비크티’ EU서 승인

최소 3회 치료전력 재발성ㆍ불응성 다발성 골수종 치료

존슨&존슨社의 계열사인 얀센 파마슈티컬 컴퍼니社는 자사의 다발성 골수종 치료제 ‘카비크티’(Carvykti: 실타캅타진 오토류셀, 또는 실타-셀)이 EU 집행위원회로부터 조건부 승인을 취득했다고 26일 공표했다.

이에 따라 ‘카비크티’는 면역조절제(IMiD), 단백질 분해효소 저해제(PI) 및 항-CD38 항체를 포함해 앞서 최소한 3회에 걸쳐 치료를 받은 전력이 있고, 가장 최근에 치료를 진행한 후에도 종양이 진행된 것으로 확인된 성인 재발성 및 불응성 다발성 골수종(RRMM) 환자들을 위한 치료제로 유럽 각국에서 사용될 수 있게 됐다.

지난 2017년 12월 얀센 바이오텍社는 중국 난징에 소재한 젠스크립트 바이오텍 코퍼레이션社(Genscript Biotech)의 계열사인 레전드 바이오텍 USA社(Legend Biotech USA)와 실타캅타진 오토류셀의 개발‧발매를 진행하기 위한 글로벌 독점적 라이센스 및 제휴계약을 체결한 바 있다.

스페인 살라만카대학 부속병원의 마리아-빅토리아 마테오스 박사(혈액내과)는 “3가지 주요 계열의 약물들을 사용한 후에도 종양이 재발했거나 치료제가 약효 발현이 중단된 환자들의 경우 생존의 취약성 문제에 직면하게 되는 것이 통례”라면서 “최근들어 이루어진 혁신에도 불구하고 여전히 새로운 치료대안을 필요로 하고 있는 것이 현실”이라고 언급했다.

마테오스 박사는 뒤이어 “EU 집행위가 조건부 승인을 결정하는 데 근거자료로 참조된 임상 1b/2상 ‘CARTITUDE-1 시험’의 자료를 보면 집중적인(heavily) 치료를 진행한 전력이 있는 환자그룹에 ‘카비크티’를 1회 투여했을 때 지속적인 반응이 나타났다”며 “이 같은 결과는 ‘카비크티’가 환자와 의사들에게 가치높은 새로운 치료대안으로 공급될 수 있을 것이라는 가능성을 뒷받침하는 것”이라고 풀이했다.

‘카비크티’는 2개의 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 작용하는 단일 도메인 항체들을 나타내는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 일종이다.

CAR-T 치료제는 개별환자들을 위해 특별하게 개발‧제조되어 1회 투여하는 약물로 사용된다.

얀센-씨락 리미티드社의 에드먼드 챈 유럽‧중동‧아프리카(EMEA) 혈액질환 치료제 부문 대표는 “얀센에서 우리는 거의 지난 20년에 가까운 기간 동안 다발성 골수종의 진단이 환자들에게 갖는 의미에 변화를 주기 위해 사세를 집중해 온 가운데 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 하는 의지는 여전하다고 말할 수 있을 것”이라면서 “오늘 유럽에서 ‘카비크티’가 조건부 승인을 취득함에 따라 의료인들에게 새로운 치료대안을 제공할 수 있게 된 것과 함께 언젠가 이 복잡한 종양이 극복될 수 있을 것이라는 희망에 한층 힘을 싣게 된 것을 기쁘게 생각한다”고 피력했다.

조건부 승인 결정은 앞서 평균 6회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있으면서 면역조절제, 단백질 분해효소 저해제 및 항-CD38 모노클로날 항체를 투여받았던 환자들을 대상으로 이루어진 본임상 1b/2상 ‘CARTITUDE-1 시험’ 결과를 참조해 도출됐다.

지난해 4월 디지털 공간에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표되었던 이 시험의 결과를 보면 평균 18개월 동안 이루어진 추적조사에서 ‘카비크티’를 1회 투여받았던 환자들은 심도깊고 지속적인 반응을 나타냈음이 눈에 띄었다.

재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들의 98%가 치료 후 반응을 나타냈을 뿐 아니라 80%의 환자들이 엄격한 완전반응(sCR)에 도달한 것으로 분석되었던 것.

‘엄격한 완전반응’이란 의사가 치료 후 영상진단이나 기타 다른 검사를 진행했을 때 종양이 징후 또는 증상들을 전혀 관찰할 수 없었음을 의미하는 것이다.

‘카비크티’의 안전성은 2건의 개방표지 임상시험으로 진행된 ‘MMY2001 시험’ 및 ‘MMY2003 시험’에 참여한 179명의 성인환자들을 대상으로 평가됐다.

그 결과 20% 이상의 피험자들에게서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 호중구 감소증, 사이토킨 방출 증후군, 발열, 혈소판 감소증, 빈혈, 백혈구 감소증, 림프구 감소증, 근골격계 통증, 저혈압, 피로, 아미노기 전이효소 수치의 상승, 상기도 감염증, 설사, 저칼슘혈증, 저인산혈증, 구역, 두통, 기침, 빈맥, 오한, 뇌병증, 식욕감퇴, 부종 및 저칼륨혈증 등이 관찰됐다.

얀센 리서치&디벨롭먼트 LLC社의 센 장 항암제 임상연구 담당부사장은 “얀센의 첫 번째 세포치료제가 허가를 취득한 것은 다발성 골수종 환자들에 대한 과학적인 이해도를 끌어올리고 치료결과를 바꿔놓고자 우리가 변함없이 사세를 집중하고 있음을 방증하는 것”이라고 단언했다.

‘카비크티’의 장기 효능 및 안전성 프로필은 현재 진행 중인 ‘CARTITUDE-1 시험’에서 평가가 진행 중이다.

2년에 걸친 추적조사 결과의 경우 지난해 12월 11~14일 조지아州 애틀란타와 디지털 공간에서 개최되었던 미국 혈액학회(ASH) 제 63차 연례 학술회의에서 발표됐다.

이에 따르면 ‘카비크티’를 투여받았던 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들의 98%가 치료에 반응을 나타냈으며, 83%가 22개월에 걸친 추적조사에서 엄격한 완전반응을 내보였다.