超속효성 편두통 개선제 FDA 허가심사 스타트

美 바이오해븐 비강분무제 자베게판트..내년 1분기 결론

15분 이내에 편두통 증상을 싹~

미국 코네티컷州 뉴 헤이븐에 소재한 전문 제약기업 바이오해븐 파마슈티컬 홀딩 컴퍼니社(Biohaven Pharmaceutical)는 비강분무형 성인 편두통 응급 치료제 자베게판트(zavegepant)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 본격적인 심사절차가 개시될 수 있게 됐다고 23일 공표했다.

자베게판트는 유일한 비강분무제 제형의 편두통 응급 치료용 저분자 칼시토닌 유전자 관련 펩타이드(CGRP) 수용체 길항제이다.

처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 내년 1/4분기 중으로 자베게판트에 대한 심사절차를 마무리짓고 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

바이오해븐 파마슈티컬社의 블라드 코릭 대표는 “편두통 환자들이 신속하게 작용하면서 파괴적인 증상들을 지속적으로 완호해 주는 응급 치료제를 원하고 있다”면서 “허가를 취득할 경우 자베게판트가 복용 후 15분여 만에 초속효성(ultra-rapid)으로 증상을 완화시킬 필요가 있는 환자들과 구역 또는 구토 증상을 나타냄에 따라 경구제 이외의 치료대안을 필요로 하는 환자들에게 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “자베게판트 비강분무제와 관련해서 진행된 2건의 본임상 시험을 통해 도출된 탄탄한 자료가 허가신청서에 동봉되어 제출됐다”며 “이 새로운 치료대안이 하루빨리 편두통 환자들에게 제공될 수 있도록 힘을 기울여 나갈 것”이라고 다짐했다.

자베게판트의 허가신청서는 편두통 응급 치료제로 나타내는 효능, 내약성 및 안전성 프로필을 확립한 2건의 본임상, 이중맹검법, 플라시보 대조시험 결과를 근거로 제출됐다.

두 시험에서 자베게판트는 복용 후 2시간이 경과한 시점에서 통증 해소(pain freedom)와 가장 골치아픈(bothersome) 편두통 관련 증상의 해소 측면에서 봤을 때 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 우위가 입증되면서 허가신청을 위한 일차적 시험목표가 충족됐다.

시험에서 환자들에게 수반된 통증 이외의 가장 골치아픈 증상 리스트를 보면 구역, 광선공포증 및 소리공포증 등이 눈에 띄었다.

또한 본임상 3상 시험에서 자베게판트는 사전에 정한 15가지 일차적‧이차적 효과 측정지표들에 걸쳐 예외없이 플라시보 대조그룹에 비해 통계적으로 괄목할 만한 우위가 확인되면서 광범위한 효능이 입증됐다.

예를 들면 超속효성 효과 발현(예: 15분 내 통증완화, 30분 내 정상적인 기능수행 복귀)과 지속적인 효능지표의 충족(예: 2~24시간 및 2~48시간 지속적인 통증해소 및 지속적인 통증완화) 등이 여기에 해당하는 측정지표들이다.

뉴욕에 소재한 앨버트 아인슈타인 의과대학의 리차드 B. 립턴 신경의학 부학과장 겸 몬테피오레 두통센터 소장은 “다수의 편두통 환자들이 증상 발작이 나타났을 때 최소한 일부의 경우에는 경구제 이외의 치료대안을 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “정제를 삼켜서 복용했을 때 구역 증상이 악화될 수 있는 데다 환자에게서 구토가 수반되면 약물이 제대로 흡수될 수 없기 때문”이라고 지적했다.

립턴 소장은 또 “현재 사용 중인 치료제들에 만족하지 않는 다수의 환자들이 보다 신속한 증상 완화를 원하고 있고, 이를 통해 일상생활에서 중요한 순간을 놓치지 않으면서 예정되었던 계획대로 복귀할 수 있기를 바라고 있다”며 “자베게판트 비강분무제가 신속하게 증상을 완화시켜 주는 비 경구 치료제를 필요로 하는 환자들에게 중요한 대안으로 각광받을 수 있을 것”이라고 전망했다.

비록 트립탄 계열 비강분무제들과 직접적으로 비교평가한 연구가 부족하기는 하지만, 자베게판트는 양호한 안전성과 내약성을 확보한 데다 심혈관계 금기사항과 예방조치 필요성이 부재하고, 약물남용 위험성이 감소한 치료제여서 환자들에게 어필할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

바이오해븐 파마슈티컬社의 엘리스 스탁 최고 의학책임자는 “총 4,000만명에 달하는 미국 내 편두통 환자들 가운데 다수가 고강도 업무를 맡고 있다”면서 “이들이 편두통 증상이 나타났을 때 신속하게 업무에 복귀해 근무를 지속할 수 있도록 해 주는 속효성 치료대안을 필요로 하는 이유”라고 설명했다.

그 같은 맥락에서 볼 때 1회 복용하면 15분여만에 초속효성으로 작용하고 48시간 동안 효능을 유지하는 자베게판트가 편두통 환자들을 위한 최적의 치료대안으로 자리매김할 수 있을 것이라고 스탁 최고 의학책임자는 내다봤다.