글로벌 상위 세포·유전자치료제 파이프라인 보유 기업…'다케다'

글로벌 상위…다케다, 바이엘, 노바티스, 로슈, 아스텔라제약 순국내 기업, 117개 파이프라인 보유…줄기세포 치료제 비중 가장 높아

지난 2월 기준 글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 분야의 파이프라인이 약 3,343개 인 것으로 조사된 가운데, 파이프라인을 보유한 기관들을 유형별로 살펴보면 대다수 파이프라인은 바이오 기업ㆍ대학교ㆍ연구기관들이 보유한 것으로 나타났다. 

한국보건산업진흥원에서 공개한 ‘글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향’ 보고서에 따르면, 초기 연구의 비중이 큰 세포ㆍ유전자 치료제 분야의 특성으로 인해 대사수의 파이프라인이 바이오 기업ㆍ대학교ㆍ연구기관에 몰려있다. 보유 비율은 약 91.1% 였다.

그 중 대학교 및 병원이 개발한 기술은 총 469건으로, 전체 파이프라인의 약 14%를 차지했다. 보고서는 “이는 세포ㆍ유전자 치료제 기술 개발에 중요한 기능을 수행하고 있는 것”이라고 설명했다. 

대학교 및 병원에서 보유중인 469개 파이프라인 중 전임상과 임상 1상에 머물고 있는 비율은 72.7%로 초기 연구 비중이 높으나 임상 3상과 제출 단계의 파이프라인도 다수 존재한다. 이들 중 153개의 기술은 제약ㆍ바이오 기업에 이전했다.
 

▲대학 및 병원 개발 세포·유전자 치료제 파이프라인 현황

기술이 이전된 파이프라인을 살펴보면, 제출 단계의 파이프라인 중 ▲메모리얼 슬론-케터링 암센터(MSKCC)가 원천기술을 개발하고 아타라 바이오테라퓨틱스(Atara Biotherapeutics)와 피에르 파브레(Pierre Fabre)에 기술이전한 세포 치료제 ‘탭-셀(Tab-Cel)’과 ▲세인트 주드 어린이 연구원(St. Jude Children’s Research hospital)과 유니버시티 컬리지 런던(University College London)이 공동 개발해 바이오마린(BioMarin)에 이전한 유전자 치료제 ‘Valoctocogene Roxaparvovec’, ▲캘리포니아 대학교가 개발해 로켓 파머슈티컬스에 이전한 유전자 치료제 ‘RP-A501’ 등이 포함됐다. 

특히 로켓 파머슈티컬스에 이전된 유전자 치료제 ‘RP-A501’의 경우 2026년 매출액이 12.5억 달러에 달할 것으로 예상되는 치료제다.

글로벌 제약기업이 보유한 파이프라인은 약 8.9%로 많지 않은 것으로 나타났는데, 그 중 일본 기업이 차지하는 비율이 상대적으로 높았다. 

가장 많은 파이프라인을 보유하고 있는 기업은 ‘다케다’였으며, 그 뒤를 이어 바이엘, 노바티스, 로슈, 아스텔라스제약 순인 것으로 나타났다. 다케다는 31개의 파이프라인을 보유하고 있으며, 바이엘이 29개, 노바티스가 27개, 로슈가 25개, 아스텔라제약이 24개를 보유한 것으로 나타났다.
 

▲세포·유전자 치료제 파이프라인 보유 상위 글로벌 제약기업

보고서는 “상위 기업의 다케다, 아스텔라제약을 비롯해 다이이찌산쿄 , 후지필름, 미츠비시 화학, 오츠카 등 다수의 일본 기업들이 포함되어 있어 세포ㆍ유전자 치료제 분야에서의 일본 기업의 활발한 R&D 활동이 확인할 수 있다”고 전했다.

특히 글로벌 제약기업들은 기술도입, M&A 등 외부 도입을 통한 파이프라인 확보 비율이 높게 나타났는데, 자체적으로 원천기술을 개발하는 비율보다 라이센스 인(License-in) 또는 기업 인수, 조인트 벤처 등 오픈 이노베이션 R&D를 통한 확보 비율이 평균 78%였다.

비 글로벌 제약사들도 글로벌 제약사들보다 비율은 낮으나 세포 치료제를 제외한 분야에서는 오픈 이노베이션을 통한 도입 비율이 20% 이상인 것으로 나타났다.

보고서는 국내 기업들도 117개의 세포ㆍ유전자 치료제 파이프라인을 보유하고 있으며, 그 중 줄기세포치료제의 비중이 높고 나머지 유형은 대부분 초기 단계의 비율이 높다고 설명했다.

일반 세포치료제가 70개로 전체 파이프라인의 57.8%를 차지하고 있으며, 유전자 변형 세포치료제가 19로 13.2%, 유전자 치료제가 7개로 5.8%, RNA 치료제가 15개로 12.4%, 항암 바이러스가 10개로 8.3%인 것으로 나타나 세포 치료제 R&D 비중이 높았다.

유전자변형 세포치료제 파이프라인의 경우 인보사로 알려진 고오롱생명과학의 골관절염 치료제 ‘TissueGen-C(S)’가 유일했으며, 현재 미국에서 임상 3상을 진행중에 있다.

유전자 치료제 파이프라인으로는 헬릭스미스가 다수 적응증으로 개발 중인 ‘Engensis’가 있으며 현재 미국에서 당뇨병성 족부궤양 및 당뇨병성 신경병증의 임상 3상을 진행중에 있다. 

국내 기업에서 진행중인 임상 3상 단계에 있는 RNA 치료제와 항암 바이러스 파이프라인은 없는 것으로 나타났다.

국내 기업들도 자체 개발 및 국내 기업 간 협력 기반 R&D 비중이 높은 것으로 나타났다. 국내에서 진행중이 117개의 파이프라인 중 35.9%에 속하는 42개의 파이프라인이 암을 적응증으로 하고 있으며, 신경계가 18개로 15.4%, 근골격계가 11개로 9.4%를 차지하고 있다.
 

▲국내 기업 세포·유전자 치료제 파이프라인 확보 유형 - 출처 보건산업진흥원 보고서

전체 117개의 파이프라인중 99개에 해당하는 84.6%가 자체적으로 개발하고 있는 것으로 나타났으며, 기술도입을 통한 개발은 12건으로 약 10.3%, 공동연구가 5건으로 약 4.3%, 기업인수가 1건으로 0.9%인 것으로 나타났다. 1건의 기업 인수는 지난 2014년 신라젠이 미국 바이오기업인 제네렉스를 인수하여 확보한 ‘Pexa-vac’다.

보고서에 따르면 기술도입과 공동연구도 전체 17건 중 죽내 기업과의 협력이 9건, 해외 기업 8건으로 나타나 국내 기업 간 협력을 중심으로 R&D가 진행중이다. 특히 해외 기업과 협력 중인 8개 파이프라인 중 7개가 세포 치료제이며, RNA 치료제 1개 파이프라인만 일본과 협력 중인 것으로 나타나, 세포 치료제 일부를 제외한 다른 유형의 국내 기업들은 자체 개발 및 국내 기업간 협력을 중심으로 R&D를 진행하고 있었다.