알테오젠, 글로벌 소아용 임상 2·3상 진행 준비 완료

지속형 인성장호르몬 성인용 반복투여서 고용량 안전성·유효성 확보

바이오베터 개발 대표기업인 (주)알테오젠(대표이사 박순재)이 바이오베터인 소아용 지속형 인성장호르몬(ALT-P1)의 전 세계 제품 출시를 위한 글로벌 임상의 시작인 성인용 반복 투여 고용량 안전성 시험을 인도에서 시작해 유효성과 고용량에서 안전성을 확보했다고 30일 밝혔다.

알테오젠은 올 1월에 인도에서 IGF-1이 저하된 성인 대상의 글로벌 임상 1b상을 시작했으며, 이 임상은 향후 브라질 크리스탈리아에서 수행할 소아 대상의 임상 2, 3상을 위한 적정 용량 및 부작용을 모니터링하는 것을 목적으로 진행한 것이다.

이번에 IGF-1이 저하된 성인 40명을 대상으로 ALT-P1을 0.2mg/kg, 0.4mg/kg, 0.6mg/kg, 0.8mg/kg의 4개군에서 1주 간격으로 총 6회를 투여했으며, 대조군으로 매일 주사하는 성장호르몬인 Norditropin을 투여해 IGF-1의 변화를 관찰했다.

임상 결과 ALT-P1 0.4mg/kg과 0.6mg/kg 투여군 사이에서 daily 성장호르몬의 투여에 의한 IGF-1 변화 추이와 유사한 실험결과를 얻었다. 또한 ALT-P1의 반복 투여에 의한 약물 부작용은 특이점이 없음을 확인했다. 이 시험의 결과의 보고서가 나오면 이 데이터를 기반으로 소아용을 대상으로 한 임상 2, 3상을 준비할 계획이다.

알테오젠은 2019년 브라질 크리스틸리아社와 글로벌 임상에 대한 라이선싱 계약을 체결했고, 크리스탈리아에서 소아용 지속형 인성장호르몬의 글로벌 임상 2상 및 3상을 추진할 예정이다. 크리스틸리아는 이미 성장호르몬에 대한 바이오시밀러 제품을 인도 임상 1상 및 브라질 임상 3상을 거쳐 품목허가를 받은 경험이 있으며, 이번에 소아용 지속형 성장호르몬의 품목을 확보하기 위해 임상을 진행하는 것이다..

이 임상이 성공적으로 끝나 소아용 지속형 성장호르몬 허가를 받으면 브라질의 크리스탈리아는 남미에서 판매권을 확보하며, 알테오젠은 임상 허가 자료를 무상으로 양도 받아 남미를 제외한 전 세계에서 제품 허가 승인을 추진할 예정이다. 양사는 각 지역에서 판매하는 지속성 인성장호르몬의 제품 매출에 대한 로열티를 상호 지급하게 된다.

성장호르몬의 세계시장 규모는 약 4조원 이상으로 추산되며, 소아용 인성장호르몬 시장뿐만 아니라, 터너증후군과 관련된 단신증, 만성신부전증 및 성인의 인성장호르몬 결핍증이나 노화예방으로도 적용범위를 확대할 수 있는 시장이 있어 시장에 대한 확장력이 매우 큰 제품이라는 설명이다.

알테오젠 관계자는 “이번 지속형 성장호르몬에 대한 인도 임상은 제품의 목표인 소아용 지속형 성장호르몬의 글로벌 출시를 위한 기반이 될 것이며, 임상 2상 및 3상에 소요되는 약 500억원 정도의 비용을 크리스탈리아가 부담하고 진행할 예정”이라며 “이번 임상은 소아용 환자 확보가 비교적 용이한 브라질 등에서 임상을 진행해, 소아용 환자 확보가 어려워 글로벌 임상 진행이 늦어지는 어려움을 극복해 임상 기간을 대폭 단축시킬 수 있다는 데 매우 큰 의의가 있다”고 밝혔다.

한편 알테오젠은 지속형 단백질인 NexP 플랫폼 기술 이외에 항체-약물접합(ADC)의 원천 기술인 NexMab을 개발해 ADC 유방암치료제(ALT-P7)로 국내 최초로 임상 1상을 마무리했고, 최근 히알루로니다아제라고 하는 정맥주사를 피하주사로 바꿔주는 원천기술(ALT-B4)을 개발해 3개의 글로벌 제약사와 기술 이전을 해 글로벌 제품을 위한 출시를 진행하고 있다.