바이오마린 혈우병 치료제 EU서 가속승인 평가

성인 중증 A형 혈우병 치료제 벨록토코진 록사파보벡

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 유럽 의약품감독국(EMA)이 자사의 성인 중증 A형 혈우병 치료제 벨록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)에 대한 가속승인 평가 신청을 받아들였다고 24일 공표했다.

가속승인 평가(accelerated assessment) 대상으로 지정됨에 따라 EMA 약물사용자문위원회(CHMP) 및 첨단치료제위원회(CAT)가 벨록토코진 록사파보벡의 첨단 치료 의약품(ATMPs: Advanced Therapy Medicinal Products)으로 심사하는 데 소요될 기간이 단축될 수 있을 전망이다.

CHMP는 내년 상반기 중으로 심사결과가 담긴 의견을 제시할 수 있을 것으로 보인다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 푹스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “EMA가 벨록토코진 록사파보벡에 대한 심사 건을 가속승인 평가 대상으로 지정해 준 것을 기쁘게 생각한다”며 “이것이 벨록토코진 록사파보벡의 치료 혁신 잠재력과 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재함을 인정한 귀결이기 때문”이라고 말했다.

이에 따라 바이오마린 파마슈티컬은 최초의 A형 혈우병 유전자 치료제로 자리매김할 수 있을 것으로 기대되는 벨록토코진 록사파보벡이 빠른 시일 내에 공급될 수 있도록 하기 위해 EMA와 긴밀한 협력을 지속해 나갈 것이라고 푹스 대표는 다짐했다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 52주 동안 이루어진 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에서 확보된 자료와 현재 진행 중인 임상 1/2상 용량증대 시험에서 개별 코호트 그룹을 대상으로 3년 및 4년 동안 진행한 추적조사 자료 등을 다음달 제출할 예정이다.

가속승인 평가는 CHMP와 CAT가 해당제품이 치료 혁신의 관점을 포함해 공중보건상의 주요한 관심대상이라고 판단했을 때 지정이 이루어지도록 한 제도이다.

EMA가 일괄심사절차(centralized procedure)를 적용해 심사를 진행할 경우 최대 210일 정도가 소요될 수 있다. 이 기간은 허가신청자 측에 추가정보 제출이 요구되었을 때 늘어나는 일정은 포함되지 않은 것이다.

허가신청자 측이 충분한 자료를 제출했다고 판단되면 CHMP 및 CAT는 150일 정도로 심사기간을 단축할 수 있다.

다만 가속승인을 위한 평가가 진행되더라도 다양한 이유에 따라 표준심사 대상으로 지위가 변경될 수 있다.

마찬가지로 가속승인 평가 대상으로 지정되더라도 CHMP 및 CAT의 허가권고 의견 도출에 영향을 미치지는 않는다.

한편 바이오마린 파마슈티컬 측은 벨록토코진 록사파보벡의 유익성/위험성을 평가하는 데 참조토록 하기 위해 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’에 참여한 전체 피험자들을 대상으로 효능‧안전성을 평가한 2년 추적조사 자료를 FDA에 제출할 예정이다.

2년 추적조사 자료는 앞서 FDA가 요청함에 따라 제출키로 한 것이다.

바이오마린 파마슈티컬 측은 내년 2/4분기 중으로 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청서를 재차 제출한다는 방침이다.

지난해 8월 FDA는 벨록토코진 록사파보벡의 허가신청 건을 반려한 바 있다.

FDA는 허가신청서가 재차 제출되면 6개월 일정으로 심사를 진행할 수 있을 전망이다.

FDA는 지난 3월 벨록토코진 록사파보벡을 ‘첨단 재생의학 치료제’(RMAT)로 지정했다.

‘첨단 재생의학 치료제’ 지정은 지난 2017년 ‘혁신 치료제’ 지정의 뒤를 이어 이루어진 것이다.

이밖에도 벨록토코진 록사파보벡은 FDA 및 EMA에 의해 중증 A형 혈우병 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐었다.