‘자카피’ 만성 이식편대 숙주병 적응증 ‘신속심사’

美 인사이트, FDA 승인 유무 6월 22일까지 결론 전망

미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte)는 자사의 골수섬유화증 치료제 ‘자카피’(또는 ‘자카비’: 룩솔리티닙)의 적응증 추가 신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 22일 공표했다.

신청서가 제출되었던 새로운 적응증은 12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 “만성” 이식편대 숙주병(GVHD) 치료제로도 ‘자카피’를 사용할 수 있도록 하는 용도이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 의거한 FDA의 심사결과는 오는 6월 22일까지 도출될 수 있을 전망이다.

이에 앞서 ‘자카피’는 지난 2019년 5월 FDA로부터 12세 이상의 청소년 및 성인 스테로이드 불응성 “급성” 이식편대 숙주병(GVHD) 치료제로 적응증 추가를 승인받은 바 있다.

스테로이드 불응성 급성 이식편대 숙주병 치료제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘자카피’가 처음이었다.

만성 이식편대 숙주병 치료 적응증 추가 신청서는 피험자 무작위 분류, 대조시험으로 진행된 임상 3상 ‘REACH3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다. 이 시험은 스테로이드 불응성 만성 이식편대 숙주병 환자들을 무작위 분류한 후 각각 ‘자카피’ 또는 기존의 최적 치료제(BAT)를 사용해 치료를 진행하는 내용으로 이루어졌다.

시험에서 확보된 결과는 지난해 12월 5~7일 가상(假想) 공간에서 개최되었던 제 62회 미국 혈액학회(ASH) 연례 학술회의 및 전시회에서 발표됐다.

그 결과를 보면 ‘자카피’로 치료를 진행한 환자그룹은 24주차에 평가한 총 반응률이 49.7%에 달해 BAT 대조그룹의 25.6%에 비해 괄목할 만한 우위를 내보이면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

마찬가지로 핵심적인 이차적 시험목표들도 충족된 것으로 나타나 ‘자카피’ 복용그룹은 24주차에 평가한 평균 무실패 생존기간(FFS)이 아직 도출되지 않았던 반면 BAT 대조그룹은 5.7개월로 집계되어 우위가 입증됐다.

같은 시점에서 mLSS(modified Lee Symptom Scale) 척도를 적용해 평가한 증상 개선률 또한 ‘자카피’ 복용그룹은 24.2%로 조사되어 BAT 대조그룹의 11.0%를 괄목할 만하게 상회했다.

‘자카피’ 복용그룹 가운데 나타난 가장 높은 총 반응률은 76.4%에 달했으며, 새로운 안전성 문제의 징후는 관찰되지 않았다.

부작용의 경우 지금까지 알려진 ‘자카피’의 안전성 프로필과 궤를 같이했다.

인사이트 코퍼레이션社의 피터 랭무어 암 표적치료제 담당부사장은 “만성 이식편대 숙주병이 줄기세포 이식수술을 받은 후 수반될 수 있는 생명을 위협하는 합병증의 일종이어서 취약한 환자들에게 큰 부담을 주고, 치료대안 선택의 폭을 제한하고 있는 형편”이라면서 “이번에 적응증 추가 신청 건이 받아들여진 것은 스테로이드 불응성을 나타내는 환자들을 포함해 더 많은 수의 이식편대 숙주병 환자들에게 도움을 주기 위해 힘쓰고 있는 인사이트 코퍼레이션이 중요한 성과에 도달했음을 의미한다”는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “인사이트 코퍼레이션이 FDA와 긴밀한 협력을 진행해 이처럼 혁신적인 치료제가 환자들에게 공급되고, 앞으로도 미국 내 이식편대 숙주병 환자 커뮤니티에 지속적인 도움을 줄 수 있었으면 하는 바람”이라고 덧붙였다.

이식편대 숙주병은 동종이계 줄기세포 이식수술을 받은 후 기증받은 세포들이 면역반응을 일으켜 이식수술을 받은 환자의 장기(臟器)들을 공격하면서 발생해 높은 이환률 및 사망률을 나타내는 질환의 일종으로 알려져 있다.

일반적으로 이식수술 후 100일 이내에 발생하는 급성과 100일 이후에 수반되는 만성으로 분류되고 있는데, 두가지 유형 모두 피부, 위장관 및 신장 등 다양한 장기들에 영향을 미칠 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.