화이자 성장호르몬 결핍제 FDA 허가심사 돌입

주 1회 투여용 소마트로곤..현행 표준요법제들은 매일 투여

화이자社 및 미국 플로리다州 마이애미에 소재한 제약‧진단의학 기업 OPKO 헬스社는 장기지속형 휴먼 성장호르몬제 소마트로곤(somatrogon)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수됐다고 4일 공표했다.

소마트로곤은 양사가 매일 투여를 필요로 하는 기존의 표준요법제들과 달리 소아 성장호르몬 결핍증 환자들에게 주 1회 투여하는 용도로 개발을 진행한 치료제이다.

FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 10월 중으로 소마트로곤의 승인 유무에 대한 결론을 내놓을 수 있을 것으로 보인다.

소마트로곤은 새로운 당화(糖化) 생물학적 제제의 일종이다. 성장호르몬과 N-말단 부위에서 융모성 생식선 자극 호르몬의 베타사슬에서 나온 하나의 복제된 C-말단 펩타이드(CTP), C-말단 부위에서 나온 2개의 복제된 C-말단 펩타이드 등의 아미노산 배열로 구성되어 있다.

당화 및 C-말단 펩타이드는 물질의 반감기에 관여하는 것으로 알려져 있다.

화이자社 글로벌 제품개발 부문의 브렌다 쿠퍼스톤 희귀질환 담당 최고 개발책임자는 “FDA가 허가신청 건을 접수한 것이 장기지속형 주 1회 투여용 치료제를 소아 성장호르몬 결핍증 환자들에게 공급하고자 하는 우리의 목표를 이행하는 데 한 걸음 더 성큼 다가섰음을 의미하는 고무적인 성과”라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

무엇보다 소마트로곤은 허가를 취득할 경우 소아환자들과 가족, 보호자들에게 매일 성장호르몬제를 투여해야 하는 부담을 낮추는 데 큰 도움을 줄 수 있게 될 것이라고 쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 강조했다.

쿠퍼스톤 최고 개발책임자는 뒤이어 “화이자가 지난 35년여 동안 성장호르몬 결핍증 환자들에 대한 치료성과를 개선하는 데 사세를 집중해 왔다”면서 “소마트로곤은 삶의 질과 복약준수도에 긍정적인 영향을 미쳐 환자들이 그들의 잠재력을 십분 발휘할 수 있도록 돕고자 화이자가 기울여 온 노력의 또 다른 사례라 할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

소마트로곤의 허가신청서는 글로벌 임상 3상 시험에서 도출된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 소아 성장호르몬 결핍증 환자들에게 소마트로곤을 주 1회 투여하면서 효능 및 안전성을 평가한 시험례이다.

시험을 진행한 결과 12개월차에 연간 신장(身長) 성장속도를 평가했을 때 소마트로곤 주 1회 투여요법은 ‘지노트로핀’(소마트로핀) 1일 1회 투여요법과 비교했을 때 비 열등성(non-inferiority)을 내보여 일차적 시험목표가 충족됐다.

주요한 시험결과를 보면 소마트로곤을 투여한 그룹은 최소 제곱 평균(least square mean)이 연간 10.12cm로 나타나 ‘지노트로핀’ 투여그룹의 연간 9.78cm에 비해 우위를 내보였다.

이와 함께 핵심적인 이차적 시험목표들이었던 6개월 및 12개월차 시점에서 신장 표준편차 점수의 변화도를 보면 소마트로곤 주 1회 투여그룹이 ‘지노트로핀’ 1일 1회 투여그룹에 비해 높게 나타났다.

더욱이 6개월차에 신장 성장속도의 변화도를 보면 소마트로곤 주 1회 투여그룹이 우위를 나타냈다.

이처럼 일반적인 성장지표들은 성장호르몬 결핍증 환자들이 연령대와 성별이 같은 동일집단과 비교했을 때 체험할 수 있는 성장 만회도(catch-up growth)를 평가하기 위해 임상현장에서 이용되고 있다.

시험에서 소마트로곤은 일반적으로 양호한 내약성을 나타냈으며, 관찰된 부작용의 유형, 빈도 및 중증도를 보면 ‘지노트로핀’ 1일 1회 투여그룹과 대동소이한 양상을 보였다.

한편 화이자社 및 OPKO 헬스社는 소마트로곤의 개발‧발매를 진행하기 위해 지난 2014년 12월 글로벌 제휴계약을 체결한 파트너 관계이다.

양사간 합의에 따라 OPKO 헬스 측은 임상 프로그램의 진행을 맡아 왔으며, 화이자 측은 허가취득과 발매 부문을 진행하게 된다.